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蓝梅人声 | “爱的供氧”2018蓝梅阿卡贝拉人声乐团慈善音乐会（现场纪实）
一种新药为治疗亨廷顿舞蹈病带来希望
2018全国罕见病组织秋季能力建设培训会开始报名啦！| 活动报名
Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目
基因疗法获FDA快速通道资格认定
囊获10项在研基因疗法，Amicus拓展罕见病管线
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首个和目前唯一治疗ALS的易于吞咽的液体被批准
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身怀琥珀，心系希望
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发挥个体化医疗优势，加速罕见病领域新药研发
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研究性基因疗法再获孤儿药资格认定
首个也是唯一吸入给药的白介素-1受体拮抗剂获批
Mepsevii™在欧洲获批治疗MPS
Cablivi™在欧洲获批治疗罕见凝血障碍症
临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市 | 关注
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研究人员发现首个提高罕见心脏病患者生存率的治疗方法
无创脑刺激可能有助于治疗罕见运动障碍
首个RNAi疗法及RNA药物在欧盟获批
喜讯连连！又一药物获FDA孤儿药资格认定
先天性鱼鳞病治疗药物获孤儿药资格认定
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