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24年来首个重大突破，FDA今日批准致命罕见病首款新药
诺华Promacta获美国FDA批准，成10年来重度再生障碍性贫血（SAA）首个一线药物
四川省医学会罕见病协作组成立大会暨第一次罕见病协作组学术年会在成都顺利召开
新候选药物逆转多发性骨髓瘤的耐药性
香港中大儿科研究所六学院专家坐镇
罕见病治疗难在哪儿
实验性药物可以更有效地的治疗罕见肾病
琥珀酸盐前药有望治疗线粒体疾病
2018全国白化病大会暨月亮孩子之家成立十周年庆典活动在京举办
Nature：构建出首个人类早期妊娠细胞图谱，揭示母体免疫系统在早期妊娠发生的变化
血友病基因疗法前赴后继 UniQure改良版药物激活31％血凝因子
中国罕见病药物定价与准入路径研究开题会在京圆满结束
四川省医学会罕见病协作组成立大会暨第一次罕见病协作组学术年会会议日程安排（2018）
我的宝贝，我拿什么拯救你？！
治疗视神经脊髓炎谱系疾病的免疫靶向药物，你都了解吗？
基因再治两患者 Solid三月出结果
12亿美元合作推动3期肺动脉高压疗法早日上市
对话专家，小儿癫痫如何用药？
奥巴捷创国内罕见病药物上市最快纪录
四岁男孩患世界罕见病 80天烧坏6支体温计 产检都查不出来！
罕见病——“血友病”患者实记
看不清前方，却不想停下脚步
新发现有望治疗神经退行性疾病
致命罕见病有望迎来首款基因疗法，已启动临床试验
一图读懂广东省改革完善仿制药供应保障及使用政策实施方案
囊性纤维化患者的Ib/IIa期试验启动
研究人员识别有望用于ALS诊断和预后的蛋白质
广东省改革完善仿制药供应保障及使用政策实施方案的通知
致病基因变异或可实现精准编辑
澳大利亚罕见病患者可免费获得救命特效药
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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