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基因组学“破冰”罕见病诊断，干细胞治疗潜力巨大
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亨廷顿舞蹈症的治疗进展 | 汇总
NurOwn®治疗多发性硬化症的2期临床研究开始申请
左卡尼汀与你我息息相关
17岁少女心脏有罕见6种畸形 医生手术奋战8小时
2018年全国罕见病组织秋季能力建设培训会在厦门成功召开
艾森系统性红斑狼疮新药AC0058美国II期临床首例患者入组治疗
2018 ASH年会值得关注的6大血液病领域
FDA授予PTX-022治疗先天性甲肥厚的快速通道资格认定
北京市卫生健康委员会关于加强罕见病医疗服务工作的通知
第二届夏尔医学生罕见病创新践行者项目在沪启动
中国首届家族性高胆固醇血症（FH）医患交流会在厦门成功召开
我国将开展脊髓性肌萎缩症基因携带筛查研究
她带病参加高考被录取，却在ICU住了十年，希望做护士帮助人
安徽出台实施意见：鼓励药企研发仿制短缺药、儿童药
重庆：批准上市的仿制药同等纳入医保支付范围
首个口服疾病修饰疗法！诺华Gilenya获欧盟批准，用于多发性硬化症儿童和青少年群体
首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物！Takhzyro在2024年将统治HAE治疗领域
查运红：让更多罕见病在宜昌就能诊治
医药界的诺贝尔奖：2018年国际盖伦奖——最佳生物技术产品：Spinraza
新研究有助于提高“泡泡婴儿”生存机会
首个Lambert-Eaton肌无力综合征疗法获FDA批准
范可尼贫血基因疗法！Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
青岛：25种疾病可获救助 建设20处社区养老服务所
24年来首个重大突破！Sobi公司超罕见病HLH治疗药物Gamifant获美国FDA批准
FDA授予PLN-74809治疗原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格认定
阿斯利康首款呼吸道生物制剂：获罕见免疫病孤儿药认定
海绵宝宝创造者去世 他患的罕见病是世界五大绝症之一
研究揭示平衡问题如何影响腓骨肌萎缩症患者的细节
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