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靶向异常信号提示治疗罕见儿童血液病的新方法
血小板减少症新药！Dova公司第二代TPO-RA药物Doptelet治疗ITP新适应症在美进入审查
IQVIA发布孤儿药使用和成本的最新分析
陕西鼓励研发仿制临床必需药
FDA授予MEK抑制剂PD-0325901治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
FDA授予PAAG15A治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
新疗法有望减少肌营养不良中的肌肉丢失
精准医疗时代 “老药新用”大有可为
研究显示底物还原疗法使戈谢病患者长期获益
原发性胆汁性胆管炎的全球3期研究启动
FDA批准该神经发育疾病的2期试验
多发性硬化症：早治疗获益大
随时随地睡倒 小学男生“秒睡”原是患罕见“发作性睡病”
使用“ALS芯片”测试新药物
PXT3003治疗腓骨肌萎缩症关键3期试验结果积极
聚焦「眼科罕见病」研发基因治疗药物，「纽福斯」想让千万眼遗传病患者受益
Nat Immunol：新发现！盐分或是诱发多发性硬化症的因素之一
罕见病新药！Vertex公司第3款囊性纤维化药物Symdeko获欧盟批准
美药管局批准一种消费级基因变异检测工具
Denali与赛诺菲达成超10亿美元合作，治疗神经系统疾病
FDA授予A4250治疗罕见肝病的快速通道资格认定
关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知
定制新药拯救脑病女孩（贝敦氏症）
“人类表型组计划”国际研究联盟成立
降低突变蛋白水平可恢复亨廷顿舞蹈症小鼠认知功能
早期治疗可能有助于逆转罕见病中的自闭样行为
罕见眼疾基因疗法一期临床结果积极，这家公司专有的NAV载体平台火力全开
重症肌无力的3期试验将启动
九月药研快报：多种罕见病新进展等你来了解
为急需药设立专门通道！两部门加快审评审批
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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