资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
FDA授予AG10治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的孤儿药资格认定
FDA授予MeiraGTx公司AAV-CNGB3治疗全色盲的快速通道资格认定
罕见病药物名列拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示名单
FDA授予新药治疗罕见肝病的快速通道资格认定
首创抑制剂治疗毁灭性脑癌获FDA孤儿药资格认定
研究人员为骨髓增生异常综合征开发新的预后工具
罕病新药 FDA授予新一代精准工程化CD74靶向性抗体药物偶联物（ADC）STRO-001孤儿药地位
FDA授予Relacorilant治疗胰腺癌的孤儿药资格认定
基因编辑人体试验解禁！美国首例CRISPR疗法获批临床
首创血癌治疗剂获FDA孤儿药资格认定
新的雌性小鼠系有望帮助研究人员测试基因疗法
FDA批准启动LYS-SAF302治疗黏多糖贮积症的临床试验
首创口服疗法治疗罕见视网膜疾病新进展
罕见儿科神经退行性疾病基因疗法将进入临床试验
肿瘤疗法连续获得FDA开发激励
罕见病纳入医保报销目录，大幅降价！
新研究提示亨廷顿舞蹈症潜在疗法
与主流观点相反，ALS会影响思维 | 关注
FDA授予Pamrevlumab治疗特发性肺纤维化的快速通道资格认定
基因疗法有望治疗共济失调
FDA授予Miransertib治疗PIK3CA相关过度生长病谱的快速通道资格认定
自身免疫性皮肤病药物获FDA快速通道资格认定
FDA授予CX-01治疗急性髓细胞白血病的快速通道资格认定
“没有生命迹象”的宝宝应该放弃吗
新型阻断疗法治疗尼古丁相关疾病
FDA批准罕见白血病新疗法
亨廷顿氏症或许在患者出现症状之前就已经“悄悄”发生了！
研究人员识别出治疗两种疾病的潜在新药靶点
下一个“Kymriah” 治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法AVXS-101
疼痛无时不在，但这并不意味着我们不能拥有幸福的生活
<
...
248
249
250
251
252
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
