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血友病基因疗法的关键3期研究项目启动
FDA批准Poteligeo用于治疗Sézary综合征等两种罕见疾病
“贞心团队”及上海卫生发展中心将在宁夏银川举办纯合家族性高胆固醇血症患者咨询会
"天使"宝宝与妈妈的微笑：罕见病世界的逆风飞翔
十四种罕见疾病：CDKL5缺乏症、黑斑息肉综合征、NF1、青光眼、庞贝病等研究进展 | YAO闻快讯
降血脂里程碑！中国首个PCSK9抑制剂瑞百安®获批上市
FDA批准ORKAMBI®作为首个治疗囊性纤维化的药物
重磅：惠及数十种罕见疾病，48种境外已上市临床急需新药的名单
FDA授予DCCR治疗小胖威利综合征的快速通道资格认定
SMA关爱日病友故事 | 小拾：我是一名机器宝宝
国内最详患者报告发布，罕见病公益组织倡议将“8.7”设为国际SMA关爱日
基因疗法可预防致命的神经退行性疾病
亨廷顿2a期临床试验启动
第二届中国硬皮病大会暨首届海峡两岸医患交流会在京成功举办
该罕见病3期研究达到所有终点 | β地中海贫血
甲基丙二酸血症基因检测及产前诊断
基因疗法瞄准胎儿致命疾病
基因组编辑疗法临床试验治疗首名罕见病患者 | 黏多糖贮积症I型等
2018罕见病基因细胞治疗国际会议将于8月17日在深圳举办
陕西省改革完善仿制药供应保障及使用政策工作方案
首款治疗罕见肾上腺肿瘤药物获FDA审批
FDA授予Lenabasum治疗皮肌炎的孤儿药资格认定
Nat Commun：新系统帮助治疗亨廷顿症
流行艾滋病药物是否导致出生缺陷仍存疑
进入欧盟监管快车道 蓝鸟生物基因疗法申请用于地中海贫血
克罗恩病新疗法3期临床取得积极顶线结果
FDA和EMA授NZ-701治疗该钙化疾病的孤儿药资格认定
FDA批准鱼油注射剂上市，为早产儿提供营养 | 肠外营养相关胆汁淤积
五月药研快报：近六十种罕见病新进展等你来了解
FDA授予ASN120290治疗罕见神经退行性疾病的孤儿药资格认定
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