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AVROBIO公布了用于治疗戈谢病的HSC基因疗法最新数据

近日，AVROBIO公布了旗下用于治疗戈谢病一种研究性造血干细胞(HSC)基因疗法AVR-RD-02的最新中期数据，包括药代动力学、药效学和临床疗效。

加州一家医疗公司正在应用前沿的药物搜寻技术，为遗传罕见病发现药物

在一次为受罕见病受影响的家庭举办的聚会上，Jainu结识了Rarebase的联合创始人 Onno Faber和Omid Karkouti。Rarebase是一家致力于为罕见遗传病患者探索治疗机会的精准医疗公司。

CAR-T细胞疗法治疗多发性硬化，有希望获得更好的治疗结果

自2017年问世以来，被称为CAR-T的癌症疗法彻底改变了一些血液肿瘤的治疗。这种疗法使用经过基因改造的免疫细胞来锁定癌细胞并摧毁它们。

超280亿美元！Amgen收购Horizon，扩展罕见病产品管线

近日，安进（Amgen）和Horizon Therapeutics（以下简称“Horizon”）联合宣布，两家公司已经达成协议，安进将斥资约283亿美元收购后者。

徐作军教授： IPF创新药物研发全力加速，中国III期临床研究即将启动！

IPF是一种病因不明，慢性进行性纤维化性间质性肺炎，病变局限在肺脏，好发于中老年男性人群，主要表现为进行性加重的呼吸困难，伴限制性通气功能障碍和气体交换障碍，导致低氧血症、甚至呼吸衰竭，预后极差。

Curamys与MaxCyte达成协议，以实现细胞和基因疗法治疗罕见病

2022年12月4日，Curamys与MaxCyte宣布签署了一项战略平台许可(SPL)，以实现细胞和基因疗法治疗罕见难治性疾病。

持续做好罕见病防治工作（人民时评）

继续加强罕见病研究和用药保障，进一步做好罕见病防治能力建设

基因疗法治疗溶酶体疾病获FDA儿科罕见病资格认定

戈谢病是一种罕见遗传性溶酶体疾病，其特征是巨噬细胞中葡萄糖神经酰胺（GlcCr）和葡萄糖鞘氨醇（GlcSph）的毒性积累。

ASO药物上市新进展|EMA接受Tofersen上市许可申请，治疗SOD1-ALS

Ionis Pharmaceuticals（简称“Ionis”）和百健（“Biogen”）共同宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受tofersen的上市许可申请（MAA），用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

基因疗法治疗胱氨酸贮积症临床试验完成所有患者给药

胱氨酸贮积症（cystinosis）是罕见的进行性疾病，是溶酶体贮积病的一种。疾病影响全球数千名患者，其中美国、欧洲和日本约1600名患者，其特征是胱氨酸在称为溶酶体的细胞器中积聚，如不治疗，往往幼年就会死亡。

Roivant和辉瑞成立合资公司Vant，专注于开发用于炎症和纤维化疾病的TL1A抗体药物

2022年12月1日，Roivant Sciences（简称“Roivant”）和辉瑞（“Pfizer”）共同宣布，两家成立合资公司Vant。

首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!

Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理基因疗法SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec，AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）的生物制品许可申请（BLA）。

针对儿童HoFH，再生元ANGPTL3单抗新适应症获FDA优先审评

11月30日，再生元宣布，美国FDA已受理Evkeeza(evinacumab)作为其他降脂疗法的辅助药物，用于治疗5-11岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者的生物制剂补充许可申请(sBLA)，并授予优先审查资格。

针对“渐冻人症”！福贝生物1类新药获批临床

11月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，福贝生物递交的1类新药FB-1071获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻人症”）。

英国授予自身免疫性肺泡蛋白病药物潜在创新药物认定

自身免疫性肺泡蛋白病（aPAP）是一种罕见的肺部疾病，属于一个独特的罕见肺部疾病家族，统称为肺泡蛋白病（PAP）。

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