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遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。

科学家发现一种新型RNA作用靶点和工具来帮助抵御人类过早衰老

来自阿布杜拉国王科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新型的RNA靶点和工具来抵御机体的过早衰老。

FDA 将渤健的 Tofersen 新药申请的审查期延长 3 个月

2022年10月17日，渤健（“Biogen”）宣布，FDA已将tofersen新药申请 (NDA) 的审查期延长 3 个月，更新后的处方药用户费用法案 (PDUFA) 目标日期为 2023 年 4 月 25 日。由于渤健在回应监管机构提出的问题时提供了额外数据，FDA 认为这些额外数据是对新药申请的重大修订，从而延长了审查时间。

国家医保局：特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保

近日，国家医疗保障局发布了对十三届全国人大五次会议第1426号关于探索罕见病用药保障机制建议的答复。

辉瑞3天内官宣收购两家罕见病药企，总金额超千亿！

跨国制药巨头辉瑞，分别在10月3号和5号，宣布以116亿美元收购Biohaven公司、以54亿美元收购GBT公司。

渐冻斗士蔡磊：被倒计时的生命，我要怎么破局？

蔡磊，京东集团副总裁，2019年被确诊渐冻症（ALS）。

罕见病科研大会 | 罕见病项目路演专场首批名单公布

2022首届中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会主办，是聚焦罕见病领域科研及转化医学的一个权威、专业、多维度的交流平台。首届大会将于2022年11月10日-12日在杭州市·奥克斯中心皇冠假日酒店举办。

CHMP建议给予Spesolimab作为泛发性脓疱型银屑病发作同类首创治疗药有条件的上市许可

欧洲药品管理局人用药品管理委员会 (CHMP) 建议给予勃林格殷格翰新药spesolimab作为治疗成人泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的同类首创治疗药物有条件的上市许可。

学习能力下降，生活技能减退，走路易跌倒，竟是患上ALD

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy，ALD)是X连锁隐性遗传病，是一种最常见的过氧化物酶体病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上的病人于儿童或青少年期起病，主要表现为进行性的精神运动障碍，视力及听力下降和（或）肾上腺皮质功能低下等。

《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会即将开启

10月23日，《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告即将在上海龙之梦大酒店隆重发布。会议由蔻德罕见病中心（CORD）、IQVIA艾昆纬管理咨询联合主办。

FDA批准渐冻症治疗新药——AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂）上市

在争议声中，美国FDA批准了一款渐冻症（肌萎缩性脊髓侧索硬化症）治疗新药——AMX0035，也称Relyvrio。

210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡

截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法

速递！罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市

9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Orphalan公司5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已申报上市并获得受理。

Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩III期SPR1NT试验

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，由SMN1双等位基因缺失或致病性变异引起。SMN2是SMN1的同源基因，SMN2拷贝数与SMA发作和严重程度相关。

抗CCR4抗体「莫格利珠单抗」在中国获批

今日（10月14日），中国国家药监局（NMPA）官网发布的药品批准证明文件显示，协和麒麟（Kyowa Kirin）申报的莫格利珠单抗注射液已经获得批准上市。

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卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

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