吴士文:DMD新药研发潮下的“冷思考”与“暖嘱托”|遇见罕见
行业资讯
2023/10/12
杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是进行性肌营养不良中最常见的一类,由于基因缺陷,导致骨骼肌进行性无力萎缩。DMD多在儿童阶段起病,初期运动发育轻度迟滞,逐渐无法行走,晚期累及心肌和呼吸肌,发病率约为16.6~23.6/10万新生活产男婴[1]。











