2款孤儿药将迎来FDA批准：首款Rett综合征疗法和首款外用基因疗法
行业资讯
2023/01/12
2023年第一季度，美国食品药品管理局（FDA）对Trofinetide治疗Rett综合征（Rett syndrome）和beremagene geperpavec治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）作出批准决定。
