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国家药监局鼓励组织患者参与药物研发

国家药品监督管理局药品审批中心发布了关于发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》的通告。指导原则指出患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现其重要意义和价值。

Sarepta/罗氏的DMD基因疗法，获FDA优先审评资格

2022年11月28日，罕见病精准遗传医学领域的领导者Sarepta Therapeutics(纳斯达克代码:SRPT)今天宣布，FDA已经接受了该公司的生物制品许可申请(BLA)，以加速批准SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)用于治疗杜氏肌营养不良患者。

自身免疫性肝炎临床在美获批

Kezar Life Sciences是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发免疫介导和肿瘤疾病的突破性治疗方法。

段涛教授：生殖技术的发展如何让患者生一个健康的宝宝？

段涛教授对于我国罕见病诊断和治疗困境有着深刻的思考，在真实世界中，这些罕见病的患者他们想生育一个健康宝宝的挑战还是相当大的，在实际过程中会遇到各种各样的问题，段涛教授在第十一届中国罕见病高峰论坛上就《罕见病的生殖服务技术进展》话题进行了分享。

首款血友病基因疗法获批！

uniQure 公司和其合作伙伴CSL Behring公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准一次性基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparrvovec drlb）用于治疗18岁及以上血友病B患者。

首个工程B细胞研究性疗法治疗罕见病临床在美获批

Immusoft是一家致力于改善罕见疾病患者生活的临床阶段细胞疗法公司，前不久宣布美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了ISP-001用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I）的研究性新药研究申请(IND)。

首个乙型血友病基因疗法获批上市！

美国 FDA 今日公布，CSL Behring 旗下的基因疗法 Hemgenix®️ 已获得批准在美国上市，用于治疗目前使用因子 IX 预防治疗，或当前/历史上有危及生命的出血，或有反复、严重的自发性出血的乙型血友病成人患者。

β-地贫基因疗法全球格局一览：慢病毒整合与CRISPR编辑到底谁更具优势？

近日，博雅辑因宣布其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的多中心I期临床试验已完成最后一例患者输注。

ATTR药物获里程碑付款！诺和诺德支付Prothena4000万美元持续推动NNC6019临床

2022年11月21日，Prothena宣布，公司已从诺和诺德获得4000万美元的里程碑付款，与NNC6019（PRX004）在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）心肌病的2期临床研究中的持续进展有关。

儿童罕见病新药落地瑞金海南医院

儿童肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见的以皮质醇缺乏为特征的疾病，皮质醇是调节新陈代谢和应对应急状态的一种生命所必需激素。

罕见癫痫新药到国内转让费一次支付七千万

加奈索酮(Ganaxolone )在美国最新以 Ztalmy 的名称获批上市，是美国食品药品监督管理局FDA 批准的第一个也是唯一一个专门针对两岁及以上患者与 CDD 相关的癫痫发作的治疗药物。

面肩肱型肌营养不良症最新基因疗法进展

EPIC BIO是一家使用紧凑、非切割dCas蛋白调节基因表达开发疗法的生物技术公司，前不久，该公司对外介绍了名为基因表达调节系统（GEMS）的独特工程化平台。

基因疗法治疗罕见血管疾病最新进展

Ambulero是美国迈阿密大学米勒医学院分离出的公司，致力于开发用于治疗严重血管疾病的新基因和细胞疗法。

治疗神经性疾病的AAV基因疗法2/3期实验失败

11 月 18 日，Lysogene （FR0013233475 – LYS）宣布了LYS-SAF302的2/3期AAVance研究的主要结果，表示LYS-SAF302在IIIA型粘多糖贮积症（MPS IIIA/也称为Sanfilippo综合征）患者中的2/3期试验失败。

资金背后还靠患者实力这个罕见病如何博得眼球金球

美国食品药品监督管理局FDA最新公布的资助计划显示，这个罕见神经肌肉疾病获得了最多的关注和资助。

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