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15个罕见病药品纳入医保目录；苏南地区新增罕见病MDT门诊；SMA基因疗法获批临床试验 |

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目将在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们将以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

发作性睡病首个医保药！

12月13日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》，并将于2024年1月1日起正式实施。本次调整，共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。

神经母细胞瘤新药获FDA批准上市

12月13日，FDA宣布批准US WorldMeds创新口服维持疗法Iwilfin（eflornithine）192mg片剂上市，用于治疗高危神经母细胞瘤。新闻稿显示，这是首个也是唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的口服维持疗法。

国内AAV基因疗法步入爆发前夕，32款IND获批，3款进入III期临床

目前，国内共32款AAV基因治疗药物IND申报获批.

罕见病传播协作研讨交流会暨媒体能力培训工作坊邀您参会！

过去十余年间，中国罕见病领域在多方参与和推动下，取得了极大的发展——社会大众对罕见病的了解逐步加深，境外临床急需药物快速进入中国市场，中央和地方政府都在积极探索罕见病药物支付创新。

两款血友病药物最新进展！外企、中国企业齐发力

12月11日，辉瑞宣布，其新型抗组织因子途径抑制物(anti-TFPI)marstacimab用于治疗体内不伴凝血因子抑制物的血友病A及血友病B患者的生物制品许可申请(BLA)，已获美国食品药品监督管理局(FDA)受理。

正大天晴「重组人凝血因子Ⅶa」申报上市

12月13日，正大天晴宣布，其注射用重组人凝血因子Ⅶa（TQG203）的一项3期临床试验达到主要终点，公司已向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交新药上市申请并获受理，申报用于抑制物阳性先天性血友病A或B患者以及某些特定类型罕见出血性疾病患者群体出血的治疗，以及外科手术或有创操作出血的防治。

Pharming宣布针对leniolisib开发扩展治疗其他原发性免疫缺陷丨柯西国外资讯

日前，荷兰生物制药公司Pharming Group N.V.宣布扩展其罕见病药物管线，计划开发leniolisib扩展用于治疗磷脂酰肌醇3-δ激酶过度活化综合征（APDS）以外的其他原发性免疫缺陷（PID）。

专访国家医保谈判组组长龚波：“解密”谈判规则，哪类药受青睐

12月13日，国家医保局公布了2023年版国家医保药品目录调整情况，本次调整共有126个药品新增进入目录，谈判和竞价新准入的药品价格平均降幅达61.7%。

NRDL 2023 尘埃落定

今冬帝都的第一场雪，比往年来得略晚一些；旋踵而至的国谈官宣，波澜不惊中却也有些许亮点。

2023年医保药品目录出炉，创新药与罕见病药受到优待了吗？

新增126种药品，其中肿瘤用药21种，新冠、抗感染用药17种，糖尿病、精神病、风湿免疫等慢性病用药15种，罕见病用药15种，其他领域用药59种。

刚刚！15个罕见病药物纳入国家医保目录，覆盖16种罕见病！

12月13日，国家医保局召开2023年国家医保药品目录调整新闻发布会，公布2023年国家基本医疗保险、工伤保险、生育保险药品目录调整结果。经

刚刚！依库珠单抗纳入医保目录，可治疗PNH、aHUS、gMG三种罕见病！

今日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》），并将于2024年1月1日起正式实施。作为全球首个C5补体抑制剂，舒立瑞®（通用名：依库珠单抗注射液）在中国已获批的其中三项适应症被纳入《医保目录》。

重磅！神经纤维瘤病药物被纳入国家医保目录，将提升患儿药物可及性

今日，在国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》）中，阿斯利康旗下罕见病药物科赛优®（通用名：Koselugo，硫酸氢司美替尼胶囊）名列其中，该《医保目录》将于2024年1月1日起正式实施。

罕见病药品进目录后，还有哪些路要走？

今日，国家医保局发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》。新版医保目录新增15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。

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