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2024，近40种罕见病药物在国内获批上市 | 年终盘点

罕见病诊疗与保障纳入立法条例！上海新规3月1日起施行

2025年1月1日，上海市人民代表大会常务委员会对外发布公告，宣布《上海市医疗保障条例》已于2024年12月31日，在上海市第十六届人民代表大会常务委员会第十八次会议上获得通过，并正式对外公布。

肺泡毛细血管发育不良伴肺静脉错位诊断新思路该研究对常见肺部疾病也具有参考价值

发表在《自然-通讯》（Nature Communications）上的一项研究显示，美国亚利桑那大学医学院凤凰城儿童研究所发现，频繁的非编码 FOXF1 基因缺失干扰了重要 DNA 调控区域（称为增强子），会导致肺泡毛细血管发育不良伴肺静脉错位（ACDMPV）。

海南自由贸易港又获一重大政策支持！

日前国家市场监督管理总局正式批复海南省人民政府，原则同意其制订的海南自由贸易港临时进口少量特医食品和适量保健食品管理暂行规定（以下简称暂行规定）。

全国首家通过药监局上市审批，一品制药创新研发成果加速落地！

近日，一品制药宣布产品苯乙酸钠通过国家药品监督管理局上市批准。据悉，因该产品技术壁垒较高，我司是国内首家且唯一一家拥有登记号且通过上市审批的企业。

辉瑞终止A型血友病基因疗法合作，或因患者群体选择意向问题

‌12月30日，生物制药公司Sangamo Therapeutics‌发布公告：辉瑞终止其开发的用于A型血友病的新型基因疗法的相关合作。

2024版国家医保目录，明日起执行！新增13个罕见病用药

山东省罕见病立法与保障研讨交流会在济南召开

12月28日，2024年山东第二届罕见病立法与保障研讨交流会在济南召开。

三款罕见病药物迎新进展；两地开设罕见病门诊；2025国际罕见病日中国区宣传周招募进行中 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

中国首款！自主研发又一罕见病药物获批临床

近日，CDE官网消息，成都倍特药业股份有限公司联合申请药品“BPR-30221616注射液”，获得临床试验默示许可，受理号CXHL2401051。

60多个国家都在用的海报，罕见病患者展现的跨国界力量

每年2月的最后一天是国际罕见病日。国际罕见病日由欧洲罕见病联盟（EURORDIS）和超过65个国家和地区的患者组织联合成立。

共济失调性毛细血管扩张症组合产品3期试验数据发布

Quince Therapeutics 是一家致力于利用患者自身生物学潜力治疗罕见病的后期生物技术公司。该公司前不久公布了其核心资产EryDex治疗共济失调性毛细血管扩张症（A-T）的先前3期ATTeST临床试验的数据。

肖啸：中国罕见病一切都很好，除了报销机制！

中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会于2022年发起，旨在促进全球罕见病科研与转化的学术交流，并搭建产学研医患多方交流与合作的平台。截至目前，大会已于2022年11月（杭州）和2024年5月（上海）举办两届。

百亿美元重磅药物，福泰制药两种药物获批用于治疗囊性纤维化

12月23日，福泰制药（Vertex）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准两种新药用于治疗囊性纤维化（CF）。

诺和诺德新药获批上市，突破血友病凝血因子疗法局限

2024年12月20日，诺和诺德TFPI抗体获得FDA批准上市，用于治疗12岁以上人群的A型或B型血友病，商品名为Alhemo（Concizumab,康赛珠单抗），这也是全球第2款TFPI抗体。

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