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进展性多发性硬化症中MRI测量功能改善数据

这些数据为公司正在进行的NurOwn® （MSC-NTF细胞）2期临床试验的临床结果分析提供依据。

FDA批准治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究性新药申请

OMS906是该公司的领先人类单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-3（MASP-3），MASP-3是补体系统替代途径的关键激活剂。

关注儿童罕见病诊治，让爱可及

复旦大学附属儿科医院儿科神经内科主任医师王艺指出，儿童罕见病有其特殊性，50%的罕见病属于儿童疾病，约有80%是遗传相关的。儿童罕见病致死率和致残率都非常高。因此和其它常见病、多发病比较而言，需要提高临床医师对罕见病诊疗水平及公众的认知水平。

这类罕见病可诊可治！江苏19家医院联手共克

罕见遗传代谢性疾病南京市儿童医院3年接诊四十多例

针对Dravet综合征，卫材启动lorcaserin的3期临床研究

该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，并设有开放标签扩展期，以评估将lorcaserin作为Dravet综合征患者辅助治疗的疗效、安全性和药代动力学特征。

四川等8省（区）启动省际联盟药品集中带量采购这17种药有望降价

四川省第二批国家组织集中采购中选药品共计32种47个，主要涉及解热镇痛、抗菌消炎、抗过敏、抗结核、化疗等治疗领域，覆盖高血压、糖尿病、肿瘤等慢性病、重特大疾病、罕见病病种，中选药品平均降价幅度达到53%，最高降幅达到93%。

MD基因治疗临床进展盘点（下）-MD不止DMD

目前已知的MD类型超过30多种，不同MD影响的肌肉区域不同，其病因和症状各不相同，可大致分为常见肌营养不良症和先天性肌营养不良症。

显著降低LDL-C，bempedoic acid片剂两项3期临床试验的汇总数据公布

两项试验均证实，bempedoic acid片剂可显著降低遗传性高胆固醇血症人群的胆固醇水平。

NurOwn®机制最新临床前数据支持治疗ALS

T和B调节功能的降低似乎会影响ALS和其他神经炎症疾病的疾病进展。T细胞和B细胞分泌的IL-10可增强小胶质细胞和细胞因子网络，在ALS和神经炎症的临床前模型中显示出治疗潜力。

MD基因治疗临床进展盘点（上）

在使用AAV载体治疗DMD的以下临床试验，涉及到多款基因治疗药物，从两个不同角度，即在细胞内直接纠正基因缺陷的修复方式和增加其它对肌肉正常功能重要蛋白质的表达这两种途径，来解决肌营养不良蛋白的缺失问题。

婴儿吞咽艰难广州专家成功施行全球最低龄罕见病手术

罹患罕见消化病小家伙奶都咽不下去

@镇江人，医保新政来了，家门口就能买到慢性病罕见病用药

全市基层医疗机构将统一规范执行国家基本医疗保险药品目录，市民在家门口，就能够享受到便捷的医疗服务。

治疗神经元蜡样质脂褐质沉积症，AT-GTX-501获EMA优先药物（PRIME）认定

神经元蜡样质脂褐质沉积症（NCL）是一组进行性加重的神经系统退行性疾病，通常为常染色体隐性遗传，按照发病年龄、病理特点、致病基因等分为10余个亚型，通常被称为CLN1-8。

罕见病天价药物要进医保支付难题亟待解决

罕见病，并非特指某种疾病，而是患病率极低的一大类疾病的统称，一般为慢性，病情严重，多数不加干预会导致死亡；难诊难治，95%罕见病无治疗药物；患者负担重，治疗费用高。我国的罕见病，有80%以上是基因缺陷所导致的遗传病。

中国罕见病联盟携手维昇药业，助力中国软骨发育不全疾病研究

2020年9月27日，中国罕见病联盟与维昇药业正式签署战略合作协议，计划在未来5年内，围绕软骨发育不全领域开展一系列举措。

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