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有望成为标准治疗方案DMD新药vamorolone获FDA受理，年底国内申请上市

Santhera制药与ReveraGen生物医药联合宣布，美国食品药品管理局（FDA）已正式接受vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）资料提交，FDA根据美国《处方药消费者付费法案》（PDUFA）确定的审批截止时间为2023年10月26日。

华毅乐健自主研发国内首个血友病A基因治疗药物在国内获批临床

2023年1月28日——华毅乐健（Gritgen Therapeutics Co.,Ltd）宣布，苏州华毅乐健生物科技有限公司自研基因治疗产品GS1191-0445注射液，用于A型血友病（HA）患者的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。

国家级罕见病权威医学组织拟成立，第二批罕见病目录将更新

近日，国家卫健委发布了一份针对《关于加大对罕见病诊治投入力度的建议》的答复。其中提到，国家卫健委将按照罕见病目录制订工作程序，适时调整更新第二批罕见病目录。此外，中华医学会拟成立首个国家级罕见病权威医学组织，即中华医学会罕见病分会。

纽福斯第二款基因疗法在国内申报临床

近日，据CDE官网公示，纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）的第二款眼科基因治疗药物NFS-02眼用注射液在国内申报临床。

渐冻症全球新药研发格局：基因疗法、Treg、干细胞疗法等百花齐放

肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”，是一种罕见进行性神经退行性疾病，主要影响皮层、脑干和脊髓中的运动神经元，最终导致活动能力、肌肉控制能力、语言能力以及呼吸能力丧失。

北京日报评论：给罕见病患者更多保障和关爱

日前，国家医保目录调整传来好消息——我国已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中。

世界首次，在实验室中培养出高度成熟神经元，让渐冻症/亨廷顿舞蹈症等疾病治疗成为可能

神经退行性疾病，是由进行性神经细胞死亡而导致功能障碍的一类疾病，包括阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）、亨廷顿舞蹈症（HD）和渐冻症（ALS）等等。

罕见皮肤病新药“登陆”中国，惠及更多GPP患者

2022年12月13日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准IL-36受体抑制剂圣利卓（佩索利单抗注射液，Spesolimab）用于成人泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作的治疗。

基因疗法治疗GM1神经节苷脂贮积症最新进展

Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的3期基因治疗公司，该公司前不久宣布，独立数据安全监测委员会（DSMB）已完成对研究性基因治疗LYS-GM101适应性临床试验第一阶段的安全性数据审查

肾上腺脊髓神经病基因疗法首个临床研究启动

SwanBio Therapeutics是一家致力于推进AAV疗法以治疗毁灭性遗传性神经疾病的基因治疗公司，该公司前不久宣布启动其PROPEL临床试验。

林戈：关注罕见病患者建议加大政府政策支持力度 | 两会代表共话罕见病

两会与罕病

近年来，各级政府以及社会对罕见病的关注度越来越高，但因我国地区经济社会发展的差异，医疗水平与技术不同，仍无法满足罕见病患者的治疗需求。

罕见病神经领域进展盘点—进行性肌营养不良

罕见病治疗仍是一个全球性难题，普遍面临治疗药物有限，可及性较低的困境。让罕见病有药可治，是我国“提高罕见病救治水平”的重要目标，也是全球医学持续进步的意义所在。值此2023开年之际，采撷过去一两年间罕见病药物的研发进展，为2022画上句号，为新年度怀梦启航。

利司扑兰治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症探索试验

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性神经肌肉疾病，由SMN1基因缺失导致运动神经元（SMN）蛋白存活水平降低引起。

国内首款，华毅乐健AAV基因疗法获批IND，针对血友病A

近日，据CDE官网公示，苏州华毅乐健生物科技有限公司（简称“华毅乐健”）的GS1191-0445注射液获批临床，适应症为先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A。据悉，该产品为一款AAV基因疗法。

罕见病患者要有医、有药、有保障

近年来，有关部门大力支持罕见病防治与保障工作，加强罕见病研究、诊疗和药品研发供应。据统计，截至2022年11月底，治疗45种罕见病的89种药物已在我国获批，我国境内可治罕见病数量占全球有药可治罕见病数量的53%。

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