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罕见病科研大会 | 罕见病项目路演专场首批名单公布

2022首届中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会主办，是聚焦罕见病领域科研及转化医学的一个权威、专业、多维度的交流平台。首届大会将于2022年11月10日-12日在杭州市·奥克斯中心皇冠假日酒店举办。

CHMP建议给予Spesolimab作为泛发性脓疱型银屑病发作同类首创治疗药有条件的上市许可

欧洲药品管理局人用药品管理委员会 (CHMP) 建议给予勃林格殷格翰新药spesolimab作为治疗成人泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的同类首创治疗药物有条件的上市许可。

学习能力下降，生活技能减退，走路易跌倒，竟是患上ALD

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy，ALD)是X连锁隐性遗传病，是一种最常见的过氧化物酶体病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上的病人于儿童或青少年期起病，主要表现为进行性的精神运动障碍，视力及听力下降和（或）肾上腺皮质功能低下等。

《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会即将开启

10月23日，《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告即将在上海龙之梦大酒店隆重发布。会议由蔻德罕见病中心（CORD）、IQVIA艾昆纬管理咨询联合主办。

FDA批准渐冻症治疗新药——AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂）上市

在争议声中，美国FDA批准了一款渐冻症（肌萎缩性脊髓侧索硬化症）治疗新药——AMX0035，也称Relyvrio。

210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡

截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法

速递！罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市

9月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Orphalan公司5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已申报上市并获得受理。

Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩III期SPR1NT试验

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，由SMN1双等位基因缺失或致病性变异引起。SMN2是SMN1的同源基因，SMN2拷贝数与SMA发作和严重程度相关。

抗CCR4抗体「莫格利珠单抗」在中国获批

今日（10月14日），中国国家药监局（NMPA）官网发布的药品批准证明文件显示，协和麒麟（Kyowa Kirin）申报的莫格利珠单抗注射液已经获得批准上市。

先声药业：伊布替尼首仿获批上市

2022年10月11日，先声药业伊布替尼胶囊获得NMPA批准上市，为BTK抑制剂伊布替尼的首仿药。

辉瑞3天内官宣收购两家罕见病药企，总金额超千亿！

近日，跨国制药巨头辉瑞，分别在10月3号和5号，宣布以116亿美元收购Biohaven公司、以54亿美元收购GBT公司。

115 亿美元引进！默沙东肺动脉高压药关键 III 期临床结果积极

10 月 10 日，默沙东宣布其在研产品 Sotatercept 治疗成人肺动脉高压（PAH）关键 III 期临床研究获得积极顶线结果。

荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定，治疗重症肌无力

孤儿药（Orphan drug）又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。

国内AAV基因治疗竞争格局

近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主要梳理AAV基因治疗的竞争格局。

BioMarin再战美国市场，FDA接受其AAV基因疗法BLA申请以治疗成人严重性血友病A

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN)在10月12日称FDA接受了该公司的实验性AAV基因疗法valoctocogene roxaparvovec重新提交的生物制剂许可证申请(BLA)，用于治疗成人严重性血友病A。

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