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资讯

全球首款！罕见病新药获批上市，公司股价大涨46%

近日，Soleno Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准 VYKAT XR（二氮嗪胆碱，Diazoxide choline）缓释片上市，用于治疗患有普拉德-威利综合征（Prader-Willi Syndrome，PWS）的成人和 4 岁及以上儿童的食欲过盛。

年销74亿美元药物登陆中国！罗氏罕见病药再批准

3月31日，罗氏宣布奥瑞利珠单抗（Ocrelizumab，OCREVUS）的上市申请已获NMPA批准，每六个月静脉输注一次给药，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化）和成人原发进展型多发性硬化症（PPMS）。

商保药品目录有新进展据流出初稿，有3款罕见病药物，涉及2个适应症

2025年3月28日，有媒体获悉，中国保险行业协会就商业健康保险药品目录-A系（下称“商保药品目录-A系”）初稿面向各健康险专委会常委单位征求意见。

孤儿药

罕见肾病新希望，双认证孤儿药完成3期临床招募

Hansa Biopharma前不久宣布，已完成GOOD-IDES-02试验的患者招募，这是一项针对抗肾小球基底膜（anti-glomerular basement membrane，anti-GBM）疾病全球关键性3期试验。

复宏汉霖创新型抗HER2单抗HLX22获美国FDA孤儿药资格认定

2025年3月19日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，公司创新型抗HER2单抗HLX22获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于胃癌的治疗。

突破！锦篮基因GC301获FDA孤儿药认定

2月28日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的庞贝病基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。

政策

5种罕见病被"点名"！国家卫健委重磅发布2025年质控工作改进目标

近日，国家卫生健康委近日印发《2025年国家医疗质量安全改进目标》和各专业2025年质控工作改进目标。

活动

从20城到千万人：这份战报里，藏着10000+同路人的力量 | 国际罕见病日万分号战报

江苏13场义诊来袭！2025国际罕见病日各医院活动汇总

本篇统计了国际罕见病日期间在江苏的13场义诊活动，涵盖成骨不全症、内分泌遗传代谢、血液肿瘤、视神经脊髓炎、自身免疫性脑炎等病种。

倒计时3天，送你一套海马体写真！国际罕见病日上海主会场福利来袭

2025年2月24日至3月2日，我们将在全国十地，同期发起声势浩大的活动。并于2月28日国际罕见病日当天在上海开启“以患者为中心系列活动”。

科研

提高6.4倍，Guillain-Barré综合征药物研究结果发布

Hansa Biopharma前不久宣布，imlifidase（一种创新IgG裂解酶）治疗Guillain-Barré综合征（Guillain-Barré Syndrome，GBS）的15-HMedIdeS-09单臂2期研究的全部积极结果

特别关注

他们，向7000多种罕见病宣战

夜色渐浓，北京大学第一医院神经内科诊室内，罕见病医学中心主任袁云仍在加班，为身着红毛衣的小男孩检查肌力。

诊断与治疗

河北医大二院卟啉病诊疗与研究中心正式成立

2025年3月11日，“卟啉病诊疗与研究中心”揭牌仪式在河北医科大学第二医院内分泌代谢及罕见病医学科隆重举行。

罕见病科成立，重庆患者新希望

3月1日，据重庆医科大学附属第一医院公众号消息，该院罕见病科正式成立。

为 “不凡生命” 打造 “避风港湾”，北大医院罕见病医学中心成立！

为积极响应国家关于加强罕见病研究与治疗的号召，汇聚力量，共促罕见病防治事业发展，推动罕见病学科建设与发展，1月8日下午，北京大学第一医院罕见病医学中心成立仪式暨干部任命会在筑梦厅召开。

公益项目

科研招募

卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

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