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基因疗法治疗GM1神经节苷脂贮积症最新进展
肾上腺脊髓神经病基因疗法首个临床研究启动
林戈：关注罕见病患者 建议加大政府政策支持力度 | 两会代表共话罕见病
罕见病神经领域进展盘点—进行性肌营养不良
利司扑兰治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症探索试验
国内首款，华毅乐健AAV基因疗法获批IND，针对血友病A
罕见病患者要有医、有药、有保障
全球最大ATTR淀粉样变性患者纵向观察性研究THAOS研究结果
外显子跳跃主导DMD治疗，但未来还得看基因疗法
IAMA与PsychGenics将研究创新药物治疗Dravet综合征
2022年FDA批准37种新药，孤儿药占比54%
汪慧英教授：HAE尽早诊治，寿命或提高31年
远端肾小管酸中毒药物获FDA孤儿药资格认定
6月女童哭泣声尖细似猫叫，原来患上了猫叫综合征
16岁的他骨折了8次，是名副其实的玻璃骨，成骨不全的影像学表现这里说清楚了
蓝鸟生物2张孤儿药FDA优先审评券卖了2亿美元
2款孤儿药将迎来FDA批准：首款Rett综合征疗法和首款外用基因疗法
官宣！FDA正式发布2022年新药年度报告（附全文链接）
BioMarin血友病A基因疗法3期随访数据更新，或许该重新理解疗效的「持久性」了
首个胚胎干细胞治疗多发性硬化症临床试验结果发布
利用FIND-seq成功分离和分析在多发性硬化症中发挥关键作用的星形胶质细胞亚群
戴毅教授：百花齐放！2022年SMA研究进展盘点
AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
电刺激帮助瘫痪人士重新行走
首个胚胎干细胞治疗多发性硬化症临床试验结果发布
你疯抢的丙种球蛋白，是别人的救命药
优时比重症肌无力新药申报上市并获FDA优先审评资格
2023上半年FDA有望批准的10款新药
罕见病用药如何保障？专家共话罕见病保障新模式
罕见病概述 | 《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》报告连载(一)
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