颈部肌张力障碍是一种慢性的、使人衰弱的疾病，颈部肌肉会不由自主地收缩，导致头部和颈部的异常运动、疼痛和尴尬姿势。神经调节剂被认为是治疗这种疾病的一线疗法，约有6万美国人患有这种疾病。2017年，FDA授予DAXXIFY®孤儿药资格认定，用于治疗成人颈部肌张力障碍。

ASPEN研究员，新英格兰神经病学和头痛研究所联合创始人兼医学主任Peter McAllister评论：“作为ASPEN的一名研究人员，我很高兴看到新治疗方案获批，以解决再治疗前症状复发的问题，这是颈部肌张力障碍患者的常见问题。目前，在临床实践中，患者最早在8至10周内就会出现疼痛和限制生命的症状复发，但要到12周才能再次治疗。DAXXIFY®是第一种长效神经药物有潜力解决这一重大未满足需求，在治疗周期之间表现出持久的症状缓解，并延长治疗间隔。”

美国批准DAXXIFY®用于治疗成人颈部肌张力障碍是基于3期临床计划（ASPEN 1，ASPEN OLS）中的数据，该计划包括382名患者和1240次治疗，在88周的时间跨度内，基于盲法、随机的ASPEN 1和ASPEN开放标签研究（OLS）。在关键的ASPEN临床研究中，DAXXIFY®在两个剂量组（125U和250U）中均表现出有效、总体安全和良好的耐受性，两个剂量的中位有效期分别为24.0周和20.3周。根据ASPEN OLS研究，在剂量高达300U的情况下，DAXXIFY®连续治疗后症状继续改善，而不良事件仍然很低。特别是，吞咽困难率保持在低水平（ASPEN-1为2.7%，ASPEN-OLS为4.2%），进一步支持了DAXXIFY的安全性。

| 关于颈部肌张力障碍

颈部肌张力障碍是一种疼痛症状，颈部肌肉会不由自主地收缩，导致头部和颈部的异常动作和尴尬姿势。这些动作可以是持续的（强直性）、急动的（阵挛性）或组合的。颈部肌张力障碍（也称为痉挛性斜颈）可能是原发性的（意味着它是唯一明显的神经系统疾病，有或没有家族史），也可能是继发原因（如身体创伤）的结果。

颈部肌张力障碍的一线治疗通常是注射神经调节剂（肉毒杆菌毒素），但其他治疗可以包括口服药物、手术和补充疗法。神经调节剂阻断神经和肌肉之间的交流，使肌肉放松，从而缓解异常的不自主运动和姿势。颈部肌张力障碍可以发生在任何年龄，尽管大多数人在中年时首次出现症状。大约有6万美国人患有这种肌肉运动障碍。

原文标题：

U.S. FDA Approves First Therapeutic Indication for Revance’s DAXXIFY® (DaxibotulinumtoxinA-lanm) for Injection for the Treatment of Cervical Dystonia

译：黄娟