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Anavex超额完成Rett综合征临床试验的入组目标，并期待下半年公布研究数据
临床试验达到主要和关键次要终点：佩索利单抗可预防泛发性脓疱型银屑病发作长达48周！
英矽智能首个特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定，计划年内在中国启动II期临床试验
Wakix® 获EMA建议扩展新适应症人群！适用于6岁以上儿童及青少年发作性睡病的治疗
AAV基因治疗药物Zolgensma：2022年实现年销售额13.7亿美元
伊奈利珠单抗：视神经脊髓炎谱系障碍的综述
美国FDA批准荣昌生物泰它西普开展治疗重症肌无力Ⅲ期临床试验并授予快速通道资格认定
肺结节病2期研究完成首位患者给药
uniQure探索鞘内给药基因疗法！与Apic Bio共同开发ALS在研药物APB-102
黏多糖贮积症基因疗法临床研究新进展
国内罕见肝病报告出炉，这几种病患病率攀升
「佩索利单抗」预防急性银屑病IIb期临床成功
PPARδ激动剂获FDA快速通道资格，治疗线粒体相关代谢疾病
离开莫德纳辉瑞 他为儿子做了这件事
FDA授予美国Avidity公司用于面肩肱型肌营养不良症的研究药物“AOC1020”快速通道指定
庞贝病口服疗法1期试验完成
Dravet综合征RNA疗法最新进展
罕见病NMOSD用药CD19单抗昕越®纳入国家医保目录
EMA受理首个CRISPR基因编辑药物上市申请，用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞病
有望成为标准治疗方案DMD新药vamorolone获FDA受理，年底国内申请上市
华毅乐健自主研发国内首个血友病A基因治疗药物在国内获批临床
国家级罕见病权威医学组织拟成立，第二批罕见病目录将更新
纽福斯第二款基因疗法在国内申报临床
渐冻症全球新药研发格局：基因疗法、Treg、干细胞疗法等百花齐放
北京日报评论：给罕见病患者更多保障和关爱
河南11岁少年患罕见病10年，病历单据铺满整个院子
7款罕见病治疗用药纳入医保，价格平均降幅达60.1%
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)患者招募
世界首次，在实验室中培养出高度成熟神经元，让渐冻症/亨廷顿舞蹈症等疾病治疗成为可能
罕见皮肤病新药“登陆”中国，惠及更多GPP患者
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