药明康德内容团队报道

公开资料显示，这是一种新型口服皮质醇合成抑制剂Isturisa（osilodrostat），已在欧盟、美国等地获批用于治疗成人库欣病。2019年7月，Recordati公司从诺华（Novartis）收购了磷酸奥西卓司他薄膜衣片的全球开发和推广权益。

截图来源：CDE官网

库欣综合征是由于多种病因引起肾上腺皮质长期分泌过量皮质醇所产生的一组症候群，其中库欣病是内源性库欣综合征常见的病因。库欣综合征多见于40~45岁成人，且女性多于男性。该病最重要和最常见的并发症包括高血压、糖尿病、骨质疏松、代谢综合征，因此大多数患者死于心、脑血管疾病或严重感染。

磷酸奥西卓司他薄膜衣片（LCI699）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂。该产品可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。

此前，磷酸奥西卓司他薄膜衣片曾获得FDA授予的孤儿药资格。2020年3月，FDA宣布批准该产品上市，治疗成年库欣病患者。这些患者无法接受垂体手术，或者在接受垂体手术之后仍然患有这种疾病。FDA曾在新闻稿中表示，这是FDA批准的第一种通过阻断11β羟化酶并阻止皮质醇合成来直接解决皮质醇生产过量的药物。

磷酸奥西卓司他薄膜衣片的疗效和安全性在一项包含137名成人患者的研究中得到评估。这些患者平均年龄41岁，大多数在接受垂体手术后疾病未被治愈，或者不能接受手术。在这项为期24周的单臂、开放标签临床试验中，在接受治疗24周之后，接近一半患者的皮质醇水平降低到正常范围内。随后，71名患者加入了为期8周的随机双盲研究，继续接受磷酸奥西卓司他薄膜衣片治疗，或者接受安慰剂。在疗程结束时，接受该产品维持治疗的患者中86%的患者皮质醇水平在正常范围内（vs 30%）。试验中报告的常见副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，此前诺华已完成两项磷酸奥西卓司他薄膜衣片治疗库欣病的3期试验：其中一项是为期48周含头12周安慰剂对照的多中心、随机、双盲3期研究；另一项是24周单臂、开放、剂量递增后8周双盲随机撤药的3期多中心研究。此外，该产品还在开展一项开放性多中心承接研究，以评价其继续治疗的长期安全性。值得一提的是，磷酸奥西卓司他薄膜衣片已于今年8月落地乐城博鳌超级医院，为中国库欣综合征患者提前带来了治疗选择。

[1]中国国家药品监督管理局药品审评中心官网.Retrieved Oct 16，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

[2]FDA Approves New Treatment for Adults with Cushing’s Disease. Retrieved March 6, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-adults-cushings-disease

[3]Nishioka, Hiroshi, and Shozo Yamada. 2019. "Cushing’s Disease" Journal of Clinical Medicine. doi:10.3390/jcm8111951

[4]好消息！治疗库欣综合征新药奥西卓司他落地乐城博鳌超级医院 .Retrieved Aug 27，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/_aHh5N-rcRswsJItOMvYsw