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直播预告 | 原发性轻链型（AL）淀粉样变性如何应对新冠
罕见病患者如何应对新冠？四位专家开讲啦
发现一种特殊的基因突变，与儿童肥胖相关
科学家识别出与人类多发性硬化症发病相关的新型风险基因
局部基因疗法治疗大疱性表皮松解症
中国罕见病新药研发管线丰富，未来治疗格局值得期待
罕见病不限既往症，理赔无门槛 | 郑州医惠保
2022罕见皮肤病医学论坛暨银杏罕见皮肤病GPP关爱中心医学顾问委员会成立仪式 | 会议通知
国家药审中心公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》意见
郑大一附院开设未诊断疑难疾病多学科会诊
英国宣布10万名新生儿全基因组测序计划 助力筛查罕见病
Maze研发的糖原合酶1抑制剂，有望成为庞贝病等糖原贮积症药物
眼科基因治疗药物获美国FDA临床试验许可
NHS对10万婴儿进行遗传密码绘制，快速诊断200种罕见遗传病，提高治愈率
Passage Bio公布AAV基因疗法治疗婴儿型GM1的积极中期数据
直播预告 | 罕见血液病患者如何应对新冠？
2022年度中国尼曼匹克医学交流暨第六届全国病友会 | 会议预告
一位经常“消失”的母亲
山东枣庄将罕见病药品、特食纳入药品费用保障
Eloxx制药启动Alport综合征的ELX-02 Ⅱ期研究
肌萎缩侧索硬化症的基因治疗
A型血友病基因疗法再传喜讯，Spark Therapeutics更新随访数据
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黄斑毛细血管扩张症研究新进展
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罕见病患者如何应对新冠病毒？系列直播课堂开课啦
蓝鸟生物公布2个基因疗法试验数据
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AVROBIO公布了用于治疗戈谢病的HSC基因疗法最新数据
加州一家医疗公司正在应用前沿的药物搜寻技术，为遗传罕见病发现药物
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