2023年8月23日，德国基因治疗公司ViGeneron GmbH（ViGeneron）宣布其治疗视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）的基因疗法产品VG901已通过欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）临床试验申请（Clinical Trial Application，CTA）。

在此前的临床前研究中， ViGeneron 观察到 VG901 有潜力补充 RP 小鼠模型中的 CNGA1 基因。此外，一项 GLP 安全性研究采用单次玻璃体内注射，随后进行 6 个月的治疗后观察期，证实了 VG901 的安全性。此外， ViGeneron 的生产合作伙伴药明康德，已成功完成临床试验材料的 GMP 生产。

Ib期剂量递增临床试验将评估VG901对双等位基因CNGA1突变所致RP患者的安全性、耐受性和疗效。该试验是VG901临床开发国际监管战略的一部分。目前正在准备与监管机构的进一步互动。

ViGeneron的联合创始人兼首席执行官卡罗琳·徐曼博士说:“这是我们为CNGA1突变患者带来新的基因疗法的重要一步，有可能挽救他们的视力。我们很高兴开发出这种一流的基因疗法，为目前没有治疗选择的患者提供潜在的治愈方法。”

图2：ViGeneron研发管线  来源：ViGeneron官网

关于视网膜色素变性

视网膜色素变性(RP)是一种进行性视力丧失的罕见疾病。目前还没有批准的治疗药物。RP最初表现为儿童期或成年早期的夜盲，逐渐发展为视野缩小和“管状视野”、中枢视觉损伤、进行性视力减退，最终导致完全失明。

图3  来源于公众号往期文章：《疾病知识——视网膜色素变性（RP）》

关于VG901

VG901适用症为CNGA1相关的视网膜色素变性，目前业内尚无相关治疗药物获批上市。VG901采用ViGeneron专有的新一代基于AAV2的基因治疗技术平台vgAAV开发，利用vgAAV递送CNGA1基因，通过玻璃体内注射（IVT）给药。

与通常用于视网膜基因治疗研究的视网膜下注射相比，这种改进的载体实现了更容易的给药和更广泛的载体分布。体内表达与竞争衣壳的并排比较证明了优越的IVT转导效率。此外，IVT给药避免了与视网膜下给药相关的视网膜损伤的风险，并且比脉络膜上注射的侵入性小。