近日，一名5岁男孩在美国全国儿童医院(Nationwide Children's Hospital)接受了Elevidys输液治疗，这是该治疗杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法最近批准后首次在该医院应用。
俄亥俄州贝尔方丹市的Gideon Griffiths在出生时就被诊断出患有DMD，他是美国全国首批接受该疗法的患者之一，该疗法由Sarepta Therapeutics开发，今年6月,美国食品药品管理局（FDA）加速批准用于4至5岁会走路的DMD儿童。
Gideon的母亲Erin Griffiths说：“能够经历这一切，能够给Gideon更好的生活质量，这改变了他的一生。我们感到充满希望和感激，看着我的小男孩四处奔跑、玩耍，成为一个男孩，我们感到很兴奋。”
俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院称赞Elevidys批准后的第一个剂量的管理是其Abilgail Wexner研究所的一个里程碑式事件，Elevidys的基因治疗工作就是在这里开始的。
