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重磅！国家级罕见病医疗质量控制中心及其专家委员会委员名单发布
Vico公司宣布亨廷顿病和脊髓小脑性共济失调1型和3型的1/2a期临床试验完成首位受试患者给药
穿越血脑屏障，“渐冻症”潜在“first-in-class”疗法2期临床结果积极
Zevra公司宣布已递交KP1077治疗发作性睡病的IND申请
首款CRISPR的基因编辑疗法完成向FDA滚动提交BLA
被FDA搁置临床试验1型肌营养不良症新药AOC 1001有望重新启动
杜氏肌营养不良症干细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
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耳科双载体AAV基因疗法获孤儿药资格认定
罕见眼科疾病基因治疗药物获FDA孤儿药资格
Crigler-Najjar综合征基因疗法临床试验启动
即将开营！罕罕漫游北京站来啦~ 与罕见病公益爱心大使贾乃亮携手同游北京环球影城！
利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
蓝鸟生物：业绩发布，基因疗法lovo-cel提交BLA推迟
iPS细胞疗法治疗杜氏肌营养不良症临床试验在美国FDA获批
雷特综合征基因疗法临床在美获批
为救儿女成立罕见病公司的他再创奇迹 | 罕见病疗法全球首批
锦篮基因庞贝病AAV基因疗法IND获批
一个 45 岁的男人决定“打光最后一颗子弹”
长沙市妇幼保健院成功紧急救治血红蛋白仅为21g/L的罕见病患儿
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GM1/GM2神经节苷脂贮积症药物获多个资格认定
2022年法布雷病诊疗新进展
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STAR Protocols｜夏青团队发表工程化 “tRNA—酶” 正交系统治疗罕见病的实验方案
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