IPS HEART已获得美国食品药品监督管理局授予GIVI-MPC的孤儿药资格认定，GIVI-MPC是一种创新干细胞疗法，可产生有100%全长抗肌萎缩蛋白的新骨骼肌，用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者。

FDA已授予GIVI-MPC孤儿药资格认定（ODD），这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的创新IPS干细胞疗法。目前DMD的治疗有限，没有一种治疗方法可以产生新的骨骼肌或提供100%全长的人类抗肌萎缩蛋白。GIVI-MPC已成功在mdx小鼠和营养不良猪中用100%全长人类抗肌萎缩蛋白产生全新人类骨骼肌。虽然DMD基因治疗有很大的希望，但到目前为止，还没有办法逆转疾病，因为基因治疗只能提供一小部分抗肌萎缩蛋白基因（约30%），不能产生任何新的骨骼肌。

IPS HEART成立于2014年，专注于心脏和罕见肌肉疾病，有望成为首家将其创新疾病修饰疗法推进到人体临床试验的IPS干细胞公司。IPS HEART首席执行官Rauf Ashraf表示：“鉴于我们成功地与FDA举行了pre-IND会议，以及我们正在进行的包括GMP生产在内的开发工作，我们相信我们将会成为首家疾病修饰疗法的IPS干细胞公司。”

每年心脏病发作的死亡率高于所有形式癌症的总和，IPS heart的首个候选药物ISX9-CPC，通过其专利人类IPS干细胞平台，在心脏病发作90天后利用新的功能性人类心肌使心脏再生。

本次获得美国FDA的孤儿药认定，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

| 关于杜氏肌肉营养不良症

杜氏肌营养不良症是一种罕见致命性神经肌肉遗传性疾病，患者通常在20多岁时死于该疾病。

原文标题：

FDA grants IPS HEART Orphan Drug Designation for GIVI-MPC for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy