近日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）提交的针对晚发型庞贝病的AAV基因治疗药物“GC301腺相关病毒注射液”IND申请已获CDE临床默示许可（受理号：CXSL2300013）。此外，2022年12月，该药物针对早发型庞贝病的IND申请已获CDE默示许可。
在2019年瑞希所完成了庞贝病基因治疗项目（RDGT-003）概念验证的基础上，锦篮基因接过了庞贝氏病基因药物临床前研究的接力棒，同时接下了国内庞贝氏病患者的期待和关注。此后经历了近三年研究，锦篮团队终于将GC301项目推进到了临床注册受理，这是中国第一个获得CDE批准的针对庞贝氏病的AAV基因治疗药物，期望给患者带来一针治疗长期有效的希望。
关于锦篮基因
北京锦篮基因科技有限公司成立于2018年，是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司。公司专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈，造福患者及家庭；通过罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。
消息来源：锦篮基因、CDE官网
