资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
ICME：鉴别出一种与急性呼吸窘迫综合征的新型遗传突变
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性黑蒙症，FDA已批准其临床试验
17亿美元合作 打造治疗严重神经疾病的基因疗法
治疗亨廷顿舞蹈症 首款反义RNA药物启动关键性3期临床
妇幼司公布2019年度先天性结构畸形救助项目省级项目管理机构和定点医疗机构名单
青岛筹措1.4亿元慰问困难群众 惠及罕见病群体
抽丝剥茧诊断罕见病 多学科合作、跨越国界共续生命缘
Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
FDA通过MMJ孤儿药申请 为亨廷顿氏舞蹈病患者带来福音
研究人员克服CRISPR基因编辑治疗肌营养不良症的障碍
欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿
养了3年的女儿竟然是男孩!罕见常染色体隐性遗传病导致异常
罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临
FDA授予IB1000系列化合物治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定
百健2018财报：多发性硬化症业务进入瓶颈 Spinraza一枝独秀
洞察 | 新生儿基因检测现状分析
基因新发现为ALS病因提供线索
密苏里大学医学院研究迷你抗肌萎缩蛋白 改善DMD患者心脏功能
8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗
肠道免疫细胞能够抑制多发性硬化症中的炎症反应
面肩肱型肌营养不良症致病蛋白研究取得重大进展
EMA授予devimistat治疗急性髓系白血病的孤儿药认定
母众筹400万医7岁儿绝症
罕见病SMA用药最新进展：2019年国内上市可期 诺华、罗氏强势布局
聊城提高孤儿和重点困境儿童保障标准
巴塞利亚报告derazantinib治疗肝内胆管癌2期研究积极的中期结果
罕见病X-ALD可靠诊断方法
巴西政府宣布成立罕见疾病协调中心
罕见病新药指南重头戏看这 辉瑞国内试验即将开始
爱与求知，带我打败恐惧
<
...
237
238
239
240
241
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
