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小野制药Demser(甲基酪氨酸)获批，改善嗜铬细胞瘤患者儿茶酚胺过量分泌
FDA授予基因疗法治疗肌营养不良症的孤儿药资格认定
遗传性骨病新药！协和发酵麒麟重磅FGF-23靶向抗体药物Crysvita在日本提交上市申请
通过招采同步推进“三医”联动
质量是试点第一个需要关注的问题
国务院办公厅关于印发国家组织药品 集中采购和使用试点方案的通知
患罕见病不能吃东西，女教师靠一根软管坚守讲台！
观五官知罕见病，AI“望诊”靠谱吗
曲孝丽出席特殊人群医疗保障政策座谈会
JAMA：疾病延缓治疗药物与继发性多发性硬化转化
唯一！安进公司依洛尤单抗注射液拟纳入优先审评
“未来医院”呼之欲出：“抗癌登月”精准医学大数据云计算等服务落户上海
FDA公布首个临床试验试点项目，治疗杜兴氏肌营养不良症
Nat Neurosci：研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制
政协委员周贤梅：希望增加罕见疾病和慢性疾病的医保目录
拜耳宣布新型重组八因子科跃奇上市
辉瑞tafamidis上市申请获得优先审评 有望今年获批
治疗DMD患者的新药上市申请
CRISPR基因编辑克服肌肉营养不良治疗障碍
天津市政协委员姜文学建议 提高罕见病防治和医保水平
开发治疗大脑疾病的基因疗法，Denali达成合作
北京延庆区大病慈善救助项目惠及困难群众
新研究有助开发亨廷顿舞蹈症的治疗方案
Genentech、罗氏和PTC公司发布Risdiplam监管申请的最新信息
男童走路突然频繁摔跤 送医确诊竟患罕见病
13月大男婴患罕见病 26岁母亲喂食漂白剂杀子 法庭上称"出于爱"
2019年先天性结构畸形救助项目工作推进会暨管理培训班在京举行
发病率仅为百万分之三 这群患儿的面对让人动容
2019年值得关注的十五个临床试验（下）
广西地贫病患儿赴京治疗
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