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Gastroenterology：患者自身来源的细胞可用于治疗克罗恩氏病
罕见病就医难？广东患者认准这14家医院
增值税优惠的首批21个罕见病药品和4个原料药清单公布
16岁女孩患罕见白血病 养父母一家不离不弃 “只要能救闺女，俺啥都不在乎”
杭州—阿克苏：一场跨越千里的隔空救治
国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知
FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定
梯瓦在美国推出Adcirca（他达那非，20mg片剂）仿制药，治疗肺动脉高压（PAH）
基因疗法新贵Passage融资1.155亿美元
罕见病药物上市明显提速
“读懂”病历识别影像 AI“医术”超年轻医生
一种新型药物混合制剂或能治疗多种神经变性疾病
保护少突胶质细胞可减少多发性硬化的影响
Stem Cell Rep：新型药物混合制剂有望将星形细胞转化为神经元 治疗多种神经变性疾病
高渗盐水或可帮助囊性纤维化患儿更好地呼吸
新型候选基因疗法治疗遗传性血管性水肿获FDA孤儿药资格认定
第三届贝勒-中大-协和遗传大会
天津|2019年国际罕见病日义诊咨询活动
全球首个纳米抗体药物！赛诺菲Cablivi获美国FDA批准，治疗罕见血栓疾病aTTP
年销$40亿不是梦！罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟CHMP推荐批准，用于无VIII抑制剂群
FDA授予BBT-877治疗特发性肺纤维化的孤儿药资格认定
面部识别和人工智能可用于识别罕见遗传病
靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作
线粒体不稳定致高赖氨酸血症
Cablivi治疗罕见凝血障碍的积极结果发表于医学杂志
罕见病基因疗法的新药临床研究申请获得许可
国务院：对罕见病药给予增值税优惠
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获加拿大批准，用于1-2岁儿科患者
探索肺病新药靶标！拜耳与京都大学达成战略研究联盟，专注特发性肺纤维化（IPF）
研究表明，短期PXT3003治疗延缓了CMT1A大鼠模型的疾病发作
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