梅根·克劳利（Megan Crowley）和帕特里克·克劳利（Patrick Crowley）来自一个普通的美国家庭，如果说他们一家有什么特别的，那就是他们两个是罕见病庞贝氏症（Pompe Disease）患者。这种疾病发生率极低，但病致死率却很高，大概75%-95%的婴儿会因此心肺衰竭而活不到1岁，但梅根存活至今，目前已是一名大二的学生。

​导演 Goran Kapetanovic在欧洲血友病联合会（European Haemophilia Consortium）的协助下拍摄了一部纪录片：血友故事（Haemophilia Stories）。纪录片在2017年初的第十届欧洲血友病年会上进行播放，引起了广泛瞩目。

对许多罕见病患者来说，由于所患疾病对自身、对家庭生活的影响，使得要想走出室外变得并不是那么容易，而一次愉快的旅行对他们来说，可能更是一种奢望。2015年10月，由罕见病发展中心（CORD）发起的"罕见病家庭旅行梦想计划"正式启动。该项目旨在帮助全国符合要求的罕见病家庭实现他们的旅行梦想。

两岁时，Mia Amdur的睡眠呼吸暂停导致她睡眠中呼吸停止27次； 如果不予治疗，Mia的睡眠呼吸暂停可能引起潜在致命的心脏和血压问题；但这些症状对他和他的妻子Justine而言太熟悉了。阻塞性呼吸暂停会在腺样体面容综合征的家庭中出现，也被称为“长面综合征”。

导演 Goran Kapetanovic在欧洲血友病联合会（European Haemophilia Consortium）的协助下拍摄了一部纪录片：血友故事（Haemophilia Stories）。纪录片在2017年初的第十届欧洲血友病年会上进行播放，引起了广泛瞩目。

对许多罕见病患者来说，由于所患疾病对自身、对家庭生活的影响，使得要想走出室外变得并不是那么容易，而一次愉快的旅行对他们来说，可能更是一种奢望。2015年10月，由罕见病发展中心（CORD）发起的"罕见病家庭旅行梦想计划"正式启动。该项目旨在帮助全国符合要求的罕见病家庭实现他们的旅行梦想。

Jayda Suttie撞击头部并遭受癫痫大发作，随后被诊断为白质消融性脑白质病。她是加拿大温哥华不列颠哥伦比亚儿童医院第一位罹患这种罕见病的患者。

2015年10月，由罕见病发展中心（CORD）发起的"罕见病家庭旅行梦想计划"正式启动。该项目旨在帮助全国符合要求的罕见病家庭实现他们的旅行梦想。

2015年10月，由罕见病发展中心（CORD）发起的"罕见病家庭旅行梦想计划"正式启动。该项目旨在帮助全国符合要求的罕见病家庭实现他们的旅行梦想。

这是人类首次利用基因疗法来治疗致命的大脑退行性疾病。

2015年10月，由罕见病发展中心（CORD）发起的"罕见病家庭旅行梦想计划"正式启动。该项目旨在帮助全国符合要求的罕见病家庭实现他们的旅行梦想。

4个月大的美国男孩Russell Cruzan III罹患与英国男孩Charlie Gard类似的疾病，他的父母正在为可能帮助挽救他的实验性疗法而努力。他的疾病被称为线粒体DNA耗竭综合征13（mitochondrial DNA depletion syndrome 13），是由不健康的线粒体在体内快速复制导致的，会触发进行性肌肉无力和最终的脑损伤。