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治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%
陕西拟将7种罕见病药品纳入大病保险支付范畴
Dravet综合征临床试验在英获批启动
全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide即将获批上市：可解决疾病根本病因!
Nanoscope Therapeutics 公司针对眼部疾病的光遗传学基因疗法2b期临床试验获得
CMT 研究基金会与生物技术公司和CMT 研究员合作测试 CMT4B1 中的新药
国家医疗保障局关于印发《规范医疗保障基金使用监督管理行政处罚裁量权办法》的通知
他们组建联合门诊，为罕见病患儿“拓宽”生命
勃林格殷格翰同类首创在研免疫新药Spesolimab斩获CDE突破性治疗药物认定
GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
2种极罕见血癌治疗药物在苏格兰获批
中国首个CAR-T细胞疗法上市！国家药监局批准阿基仑赛注射液：治疗大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
肺动脉高压药物2期试验初步数据公布
“渐冻”的他们，依然对生活充满爱
一站式诊疗服务平台，“孤儿药”临床实验......青岛市疑难罕见病诊治中心成立
“同情用药”破冰，给患者带来更多希望
破冰之路：我国首例罕见病同情用药在北京协和医院落地
男孩患上罕见疾病，全国仅3例
福建省罕见病诊疗与医疗保障研讨会开题会召开
《2021年国家医保药品目录调整工作方案》和《2021年国家医保药品目录调整申报指南》 公开征求意见
浙大儿院开出首个黏多糖II型处方 患儿终于实现国内用药
合力共建罕见病生态圈
A型血友病基因疗法被EMA加速评估
新数据显示芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCd）患儿照料者承受巨大负担
互联网赋能儿童疑难罕见病诊疗 缓解儿科医疗资源供需矛盾
中国首条罕见病心理热线第一阶段成果发布 心理咨询有利病患康复
多方共探内容共建矩阵 启动罕见病“破圈”计划
罕见病：11岁男孩频繁肠套叠源自遗传
吉林8岁男童罹患罕见病来汉手术 术后他收到儿童节“大礼”
儿童节将近，听听他们的心愿：这些愿望有点酸有点甜还很暖
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