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特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
X连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定
云南省人民政府关于印发云南妇女发展规划 和云南儿童发展规划的通知
国家药监局综合司关于进一步加强外资企业服务工作的通知
关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的实施意见（征求意见稿）公开征求意见
首个原发性免疫球蛋白A肾病药物有望在欧获批
AAV基因治疗领跑者，BioMarin罕见病深度布局
罕见病药物巨大政策利好！《临床急需药品临时进口工作方案》发布
关于印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》的通知
两部门发布氯巴占临时进口方案 50家医院可使用
本导基因BD111基因编辑药物获美国FDA孤儿药资格认定
全球首个治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎的生物制剂在中国上市
诺华引进Precision基因编辑工具，用于开发潜在镰状细胞治疗药物
FDA公布神经退行性疾病药物5年行动计划
再受挫！Astellas基因治疗临床试验又双叒叕被叫停
显著改善DMD患者上肢功能，细胞疗法长期益处获证实
昭通首例！“渐冻症”特效药从70万元降至3万余元
二〇二二年国家医保目录调整方案征求意见 更多罕见病药品有望进医保
一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
鲁先平：“向难而行”做原创新药
葛兰素史克抗IL-5单抗在中国正式上市
CDE发布《药物临床试验期间方案变更技术指导原则（试行）》
罕药快讯 | ALS口服液获批；SMA剪切调控治疗新发现
多家药企加速进军罕见病领域
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
营养不良型大疱性表皮松解症基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
梁毅/刘聪合作揭示渐冻症致病蛋白质SOD1构象转化分子机制
特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法
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