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首个生物经济五年规划:鼓励罕见病原创药物研发
2022医改工作重点：加强罕见病用药保障
首个碱基编辑疗法进入临床，治疗该罕见病
神经病理性疼痛在各种类型的CMT中都很明显
纽福斯核心产品NR082基于I/II期临床试验数据与CDE就Ⅲ期临床方案达成一致意见
MPZ和MFN2基因同时突变导致的罕见CMT1病例
第二届全球创新挑战启动，以改善全球罕见病患者生活质量
APOL1介导肾病药物进入关键临床发展阶段
鸡尾酒组合治疗肌萎缩 新药获孤儿药资格
史上第三基因编辑进临床
非病毒传递出新招 基因治疗肌病突破迷你现状
穿透强靶向准 罕见肌病公司逆行上市 1亿开发新载体
肌萎缩侧索硬化药物研究进展
亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒血友病B基因治疗临床结果登柳叶刀子刊
江苏省医保局： 扩大罕见病用药保障范围，减轻患者用药负担
“十四五”国民健康规划：加快审评审批罕见病治疗药品
突然整个人就肿了？华西专家说这是一种罕见病，叫遗传性血管性水肿
反复口腔溃疡、生殖器溃疡和眼炎，要警惕这种罕见病
靶向治疗罕见病的新希望-离子通道TRPML1
特发性肺纤维化(IPF)新药！勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550
单细胞技术揭示DBA发病机制助力新疗法探索
肝豆状核变性药物获FDA批上市
海南省卫生健康委员会发布省居民罕见病用药需求信息征集
新药法催生罕见病新药巨头 孤儿药专属权好处竟然这么多
罕见病药医保覆盖成绩单揭秘，直面“双通道”销售真相
诺和诺德加码罕见病领域，这一事业部更名！
鼓励罕见病药品的研制和创新
苑东生物将拿下首仿，进攻儿童罕见病用药
7年市场独占权能否促进罕见病企业研发热情
两款罕见病药物拟纳入优先审评
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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