近日，MetrioPharm公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的口服候选药物MP1032已被美国食品药品管理局（FDA）指定为孤儿药。

MP1032治疗DMD患者的Ⅱ期阶段临床试验预计将于2024年开始。

MetrioPharm公司的联合创始人、首席科学官和首席医疗官Wolfgang Brysch博士在一份新闻稿中说："目前，DMD不能被治愈，但可以被治疗。这些治疗方法有严重的副作用，严重影响患者的生活质量。通过MP1032，我们的目标是提高治疗的耐受性，同时也进一步延缓疾病的发展。我们的目标是在DMD患者的长期治疗中同时提高安全性和有效性"。

皮质类固醇，如泼尼松龙，被广泛用于减缓DMD患者肌肉力量的下降。它们通过减少炎症和抑制免疫系统而发挥作用。然而，长期使用这些疗法可能导致严重的副作用，如体重增加、骨骼变弱和液体潴留。

MP1032是一种小分子，作为巨噬细胞和炎症组织的自我调节剂，可降低氧化应激和炎症。当破坏性有毒分子（活性氧）的产生超过身体的抗氧化防御能力时，就会发生氧化应激。据MetrioPharm公司称，由于其自我调节的激活方式，MP1032的效果仅限于炎症的部位。

在临床前研究中，MP1032增强了mdx小鼠（一种DMD模型）的肌肉力量，其功效与泼尼松龙相似，但没有其严重的副作用。

在另一项研究中，将MP1032加入到减少90%剂量的泼尼松龙中，使皮质类固醇的疗效比正常剂量提高了2.5倍以上。MetrioPharm公司称，这表明MP1032和泼尼松龙联合使用时比单独使用时更有效。

通过MP1032，可提高患者治疗的耐受性，同时也进一步延缓疾病的发展。

MP1032还被开发用于治疗青少年特发性关节炎、COVID-19和多发性硬化症，以及其他适应症。