9月8日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，曙方医药联合申报的vamorolone口服混悬液拟纳入突破性治疗品种，针对的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）患者。公开资料显示，这是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，已在美国递交用于治疗DMD的新药上市申请。

DMD是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病，几乎只影响男性。疾病进展的里程碑包含患者丧失步行与进食能力，甚至引发呼吸或心脏衰竭，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇是DMD儿童与成人患者的标准治疗药物，这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却存在一些副作用。

Vamorolone是一种创新类固醇药物，属于解离型抗炎药。该产品在引发抗炎症效果的同时，具有一定潜力避免传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用。此前，vamorolone已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗DMD的孤儿药资格、快速通道资格与罕见儿科疾病认定（PRDD）。


来源 | 人民日报健康客户端