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“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批：治疗≥2岁Dravet综合征患者！
终止动物试验授权的FDA现代化法案在美国参议院获得一致通过
研究发现多发性硬化症严重程度的新预后标志物
邦耀生物成功召开治疗β-地中海贫血的基因疗法产品"BRL-101"研究者会议
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1粒卖近300元，这款罕见病药要退出中国市场
速递！罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市
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【基因与疾病】自毁容貌综合征
解冻人新药最后冲刺 疗效争议背后是患者声音强大
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地贫新疗法国内临床获批：邦耀生物BRL-101自体造血干祖细胞注射液
渐冻症的干细胞+基因疗法取得突破！
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