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Amicus基因疗法治疗庞贝氏症获得积极临床前结果
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Human gene therapy：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
北京一医院实现世界首例互换肝脏治疗罕见病：不需要器官捐献
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
基因编辑用于大疱性表皮松解症（EB）
Dova公司第二代口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet欧盟获批在即
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中国亨廷顿病（HD）协作网专家会议圆满闭幕
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26岁小伙患罕见病手抖、走路不稳
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Esperoct（N8-GP）获欧盟CHMP推荐批准
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Nature子刊呼吁各方应加快改革进程 让细胞和基因疗法惠及患者
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患有罕见病的孩子车站内走失，民警相助终于找回，原来他在厕所里“睡着了”……
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