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9岁男孩周博瑞渴望进校园
吉林省：关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的实施意见
新版国家医保药品目录7月发布 抗癌药、罕见病用药等优先调入
NEJM：基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力
国内首家申报上市 这款孤儿药即将为中国患者带来新的治疗选择
罕见病医疗救治还需“加码”
Viela Bio斩获首个突破性疗法认定
2024年孤儿药销售额将达到2620亿美元
杜氏肌营养不良(DMD)新药！pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药
Tinostamustine获得孤儿药资格认定
儿子病重父亲筹款15万 用善款还债被告上法庭
临沂：少年患进行性肌营养不良 慈母悉心照顾18年
万分之一！罕见病砸中7月大男婴 武汉专家帮他“开胃”进食
9个月婴儿生病欲赴台治疗 求助济南民警15分钟办结通行证
安徽砀山一位只有嘴和眼能动的“电商CEO”“即使我死了，大家会记得我的坚强”
选择希望，携手同行 | 2019法布雷病友会即将开幕
FDA授予AMT-130基因疗法快速通道资格认定
肺动脉高压或有外科治疗手段
MN-166治疗ALS的3期试验将启动
优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
AveXis公司数据强化了Zolgensma®对于治疗1型SMA患者的效果
诺华脊髓性肌萎缩基因疗法公布新数据 预计5月获批上市
SCID-X1体外基因疗法显示惊人疗效
新型HPV疗法对罕见呼吸道肿瘤的疗效
先天性肾上腺皮质增生症2期研究进展
基因疗法公司Fibrocell获1.35亿美元助力 用于治疗罕见“蝴蝶症”
《2019年国家医保药品目录调整工作方案》政策解读
国家医疗保障局关于公布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》的公告
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