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美儿受邀参加第十一届国际患者组织经验交流大会
美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
第二批临床急需境外新药名单公布，含17个罕见病药物
6亿美元开发创新自身免疫疾病疗法，礼来达成研发合作
ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的2期试验完成首名患者给药
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH
2019年山东省医保将落实十二件民生实事
药品带量采购需顾及“无量药品”
箭头制药公司申请启动ARO-AAT治疗罕见肝病的2/3期临床试验
DCCR治疗小胖威利综合征3期试验的DSMB审查获得积极结果
继发进展多发性硬化症首个口服药物获批！预计下周在美上市
真爱亲情打破生命桎梏 “解冻”：从6个月到12年(图)
链接现象与数据，“大数据与人工智能的重症领域应用”
“小萱宝”到北京注射特效药了！第一次注射很关键
Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期试验招募首名患者
个性化用药有望改善克罗恩病患者的治疗
大数据分析如何加速多种人类疾病的研究？
科学家揭示人胚胎干细胞自我更新奥秘
NurOwn细胞疗法治疗多发性硬化症的2期试验招募首名患者
一百多种罕见病来这些地方治
FDA授予Tecarfarin预防ESRD和AFib患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格认定
第七届中国Alport综合征家长联谊会成功召开
赛诺菲全球CEO白理惟：中国患者需求是我们战略核心，希望改善药物可及性，愿助中国推进罕见病治疗
中国制定单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南
2019生命科学十大技术趋势和创新人物发布
美国FDA批准Sunosi治疗发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停相关白天过度嗜睡
FDA授予Seladelpar治疗罕见免疫性肝病的突破性疗法资格认定
2019年国际庞贝日让我们相约北京，不见不散！
狠心的护士阿姨让孩子摆脱了呼吸机
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