罕见病信息网

首页 >资讯

2023下半年值得关注的10大FDA批准

在2023年上半年，美国FDA的药物评价和研究中心（CDER）已经批准了26款创新疗法，远超过2022年同期的水平（16款）

北京儿童医院BCH-LCH 2014方案显著提高儿童朗格罕细胞组织细胞增生症预后

目前国内已知最大队列的前瞻性儿童朗格汉斯组织细胞病（LCH）研究，疗效达到国际先进水平。

诺西那生钠注射液新数据，对基因治疗后临床未满足效果的SMA婴幼儿存在潜在益处

近日，渤健(Biogen)公司公布了新的诺西那生钠(SPINRAZA)注射液数据，这些数据在上周的佛罗里达州奥兰多举办的由Cure SMA主持的SMA研究与临床护理会议上公布。

国内首个且目前唯一FcRn拮抗剂国内获批，用于全身型重症肌无力治疗

6月30日，再鼎医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已经批准了同类首创的FcRn拮抗剂卫伟迦™（艾加莫德α注射液）的生物制品上市许可申请，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

美国FDA已批准奥维昔巴特（Odevixibat）增加新适应症：用于治疗Alagille综合征

Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病，常累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛和面部特征等多个器官系统。ALGS的主要特征是胆汁在肝内淤积，称为胆汁淤积。

潜在首款！治疗“石头人症”，FDA咨询委员会投票支持新药批

益普生（Ipsen）宣布美国FDA的内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）投票赞成将其在研药物palovarotene作为一种超罕见疾病——进行性肌肉骨化症（FOP）的有效治疗方法。

中国首个治疗发作性睡病的创新药盐酸替洛利生片获批上市

2023年6月30日，琅钰集团宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。

FDA批准AAV5 DetectCDx作为血友病A基因疗法ROCTAVIAN的伴侣诊断

ARUP实验室宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准AAV5 DetectCDx作为伴侣诊断，以帮助筛选适合使用ROCTAVIAN治疗成人血友病A患者。

首个血友病基因疗法获FDA批准！定价290万美元

2023年6月29日，Biomarin宣布其A型血友病基因疗法Roctavian（Valoctocogene roxaparvovec）获得FDA批准。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，是美国首个获批的重度血友病A基因疗法

国内首份《特发性肺纤维化（IPF）科普手册》线上发布会即将开启

特发性肺纤维化（Idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）是一种局限于肺部的慢性、进行性、纤维化性间质性肺炎，其病因不明，主要发生于中、老年人。2018年，IPF被列入国家第一批罕见病名录。

FcRn单抗治疗重症肌无力，中美共振！UCB的Rozanolixizumab获FDA批准上市

近日，针对全身性重症肌无力的利好消息频出。首先，FDA批准优时比（UCB）的Rystiggo（rozanolixizumab）的上市申请，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成人患者；

重磅！首款杜氏肌营养不良症基因疗法获批，定价320万美元

6月22日，Sarepta Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准其与罗氏（Roche）联合开发的基因疗法ELEVIDYS上市，这是一种基于腺相关病毒的基因疗法，用于治疗4至5岁杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy, DMD)儿童患者。

DMD基因疗法ELEVIDYS获美国FDA批准上市，一次性治疗 4-5 岁可独立行走患儿

五十年来，基因治疗的神话不断被畅想。美国时间2023年6月22日，Sarepta公司宣布，ELEVIDYS作为全球首款杜氏肌营养不良（DMD）的一次性基因疗法获得美国FDA批准上市，用于治疗 4-5 岁可独立行走的DMD儿童，再创历史性里程碑。

多发性硬化症注射液在我国获批，已在50多个国家销售使用

6月26日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示梯瓦的醋酸格拉替雷注射液（Glatiramer acetate）获得批准上市，用于治疗多发性硬化症。

多款基因疗法单剂价格已超200万美元

基因疗法通过将有效基因导入人体，来治疗因基因缺陷导致的疾病。当前，该疗法已成为生物医药领域非常具前景的发展方向，也是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。

< ... 73 74 75 76 77 ... >

公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部