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13亿美元！诺华再度牵手Voyager合作开发CNS基因疗法

1月2日，Voyager Therapeutics宣布已与诺华达成合作，将共同开发亨廷顿病（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）候选基因疗法。

2023年，近30种罕见病药物在国内获批上市 | 年终盘点

伴随罕见病从“鲜为人知”到“广为人知”，国家政策对罕见病患者的关注和重视也在不断加强。秉持着“一个不能少”的原则，罕见病药物的市场准入和医保准入步伐加快，诊疗体系也在临床专家和医院领导的共同努力下得到进一步完善.

全国首次县域罕见病流行病学调查工作在台江县启动

近日，全国首次县域罕见病流行病学调查工作在黔东南苗族侗族自治州台江县启动，为贵州罕见病流行病学调查及罕见病管理提供更多的参考依据，全面建立健全罕见病诊疗体系。

华毅乐健基因药物获FDA孤儿药资格，治疗血友病A

12月26日，华毅乐健（Gritgen Therapeutics）宣布公司自主研发的基因治疗产品GS1191-0445注射液获得美国FDA孤儿药资格，拟开发用于治疗型血友病A。

Zevra宣布已向FDA重新提交尼曼匹克病C型药物Arimoclomol的新药申请

昨日，Zevra Therapeutics公司宣布其针对尼曼匹克病C型(NP-C)的研究性治疗候选药物Arimoclomol的新药申请(NDA)已于本月22日重新向美国食品药品监督管理局(FDA)提交。

细胞城市垃圾清扫大作战

细胞城市垃圾清扫大作战

抽动秽语综合征12个月扩展研究结果发布

一项针对121名抽动秽语综合征（Tourette syndrome）儿童患者的开放标签扩展研究评估了研究药物ecopipam治疗长达12个月的安全性。

第四期“健康中国”媒体公益培训在京举行，聚焦罕见病传播协作研讨交流

过去十余年间，中国罕见病领域在多方参与和推动下，取得了极大的发展——社会大众对罕见病的了解逐步加深，境外临床急需药物快速进入中国市场，中央和地方政府都在积极探索罕见病药物支付创新。

治疗罕见肥胖口服药物最新进展

LG Chem公司前不久宣布启动LB54640的两项2期临床试验，LB54640是该公司新型口服小分子黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，正在开发中，用于治疗某些罕见形式的肥胖。

前沿资讯 | acoramidis向FDA提交ATTR-CM新药申请

2023年12月4日，BridgeBio Pharma, Inc.宣布向美国FDA提交了acoramidis治疗ATTR-CM的NDA申请。该申请是基于 ATTRibute-CM 的积极结果提出的，ATTRibute-CM 是公司的一项三期研究，旨在评估 acoramidis 的疗效和安全性。

两家罕见病中心成立！涉及这两省

12月24日，“开封市罕见病中心”成立仪式在开封市中心医院会议中心举行。市人大常委会副主任穆宏地与北京大学第一医院罕见病中心主任/中华医学会罕见病分会副主任委员袁云教授为中心揭牌。

短肠综合征伴肠衰竭2期临床试验积极数据

Ironwood Pharmaceuticals是一家专注于胃肠道的全球医疗保健公司，前不久公布了该公司2期STARS Nutrition计划的积极最终数据。

Vamorolone：治疗杜氏肌营养不良症的新希望

2023年12月18日，曙方医药宣布了一个令人振奋的消息：欧盟已正式批准vamorolone用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。这一药物的批准标志着在DMD治疗领域取得了重大突破。

首款DMD基因疗法寻求完全批准，亘喜生物自身免疫疾病CAR-T疗法获批临床

近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。其中：亘喜生物的CD19/BCMA双靶点CAR-T细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮的IND申请获得中国国家药品监督管理局的正式批准，将在中国启动1/2期临床试验。

Sarepta：III期研究失败，但申请扩大DMD疗法适用人群

12月22日，Sarepta Therapeutics宣布已向FDA提交Elevidys（SRP-9001，delandistrogene moxeparvovec）用于治疗4-7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患儿的补充生物制品许可申请（sBLA）。

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