治疗亨廷顿舞蹈症 首款反义RNA药物启动关键性3期临床
临床试验
2019/02/06
亨廷顿病，是一种遗传性神经退行性疾病。突变的HTT蛋白具有神经毒性，致使大脑中的神经细胞逐渐受损死亡，患者的智力和身体控制能力发生越来越严重的退化。因为患者会出现不自主运动的运动障碍，HD又称亨廷顿舞蹈症。在美国，约3万人有相关症状，超过20万人有遗传风险。目前，对于这种毁灭性的致命疾病，还没有任何一款被批准的药物可用于改善病情。
