全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
研究/数据
2020/03/31
该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元生存蛋白1）基因突变所引起的，因此得名5q-SMA。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）进行审查，后者通常在大约2个月内做出最终审查决定。
