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专家：儿童期是血友病治疗的关键时期 应及早采取规范化预防治疗
行业资讯
2020/04/17
相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升。
Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼匹克病的安全性数据公布
研究/数据
2020/04/16
2020年2月，该试验中最后一名患者接受了最后一次给药。该试验所有患者的年龄均在18岁及以上。
COVID-19疫情对FSHD领域影响
研究/数据
2020/04/16
由于疫情在多国迅速蔓延并且影响巨大，美国、欧洲等多个国家的实验室暂时关闭或者延缓相关实验研究，学术会议、宣传倡导活动延期举办。
荣昌生物BLyS/APRIL抑制剂获FDA快速通道资格，2020年有望中国获批！
FDA/EMA /CFDA
2020/04/16
2019年底该药物在中国的新药上市申请已经被纳入优先审评，有望于2020年在中国实现上市。
病毒溯源没那么简单！历史上很多疾病来源至今是谜
研究/数据
2020/04/15
“病毒溯源本身就是个科学难题，很复杂，需要较长时间而且存在不确定性。”
最新：mRNA药物治疗罕见病，Arcturus公司的两项临床申请获批
研究/数据
2020/04/15
ARCT-810是一种低剂量，全身给药的研究性mRNA药物，它利用Arcturus新颖的信使RNA构建体和专有的LUNAR®递送系统将OTC信使RNA递送至肝细胞。
Nedosiran治疗原发性高草酸尿症的PHYOX™3试验初步观察结果公布
研究/数据
2020/04/15
初步的中期数据显示第一批4名患者的草酸盐水平正常或接近正常。 Nedosiran多剂量数据将在OxalEurope会议上展示（会议现已改期至2020年6月16日）。
61.92元降至5.42元！江西32种降价药来了 平均降幅71.46%
行业资讯
2020/04/14
本次集采32个中选药品覆盖了糖尿病、高血压、抗肿瘤和罕见病等治疗领域，平均降幅71.46%，最高降幅96.43%，按照全省1.26亿片/支的年约定采购量计算，预计可节约药品费用超2亿元，资金节约率达82.42%，患者药费负担明显降低。
EMA授予Viralym-M治疗造血干细胞移植病毒感染孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/14
正在开发用于治疗和预防由六种常见的、破坏性的病毒病原体引起的严重病毒性疾病：BK病毒、巨细胞病毒、人类疱疹病毒-6、EB病毒、腺病毒，以及JC病毒。病毒性疾病是移植患者愈后不佳的主要原因，可能导致致命性的后果。
AAV9基因疗法在Danon病中的研究新进展
研究/数据
2020/04/14
结果证明了靶向LAMP2B的AAV9基因疗法可逆转Danon病小鼠模型的临床表现。
Epidiolex在美国被移出管制药品名单，2类儿童难治癫痫受益
研究/数据
2020/04/14
在欧洲，该药品牌名为Epidyolex，于2019年9月获批，用于2岁及以上患者，辅助治疗与LGS和DS相关的癫痫。值得一提的是，Epidyolex也是欧洲批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物。
干细胞治疗脊髓症 要进三期试验
研究/数据
2020/04/14
基因和干细胞治疗正在进入更多的神经肌肉病治疗领域。
SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布
研究/数据
2020/04/13
除此之外，开放标签第二个治疗周期结果的初步评估表明，SGX301治疗12周后缓解率持续升高。这些数据预计于2020年6月公布。
SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布
研究/数据
2020/04/13
除此之外，开放标签第二个治疗周期结果的初步评估表明，SGX301治疗12周后缓解率持续升高。这些数据预计于2020年6月公布。
“用知识关心社会”：中国罕见病患者现状研究
行业资讯
2020/04/12
这个项目也带给罕见病患者更多的精神支持，减去了他们的一份孤独。
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