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最新：mRNA药物治疗罕见病，Arcturus公司的两项临床申请获批

ARCT-810是一种低剂量，全身给药的研究性mRNA药物，它利用Arcturus新颖的信使RNA构建体和专有的LUNAR®递送系统将OTC信使RNA递送至肝细胞。

Nedosiran治疗原发性高草酸尿症的PHYOX™3试验初步观察结果公布

初步的中期数据显示第一批4名患者的草酸盐水平正常或接近正常。 Nedosiran多剂量数据将在OxalEurope会议上展示（会议现已改期至2020年6月16日）。

61.92元降至5.42元！江西32种降价药来了平均降幅71.46%

本次集采32个中选药品覆盖了糖尿病、高血压、抗肿瘤和罕见病等治疗领域，平均降幅71.46%，最高降幅96.43%，按照全省1.26亿片/支的年约定采购量计算，预计可节约药品费用超2亿元，资金节约率达82.42%，患者药费负担明显降低。

EMA授予Viralym-M治疗造血干细胞移植病毒感染孤儿药资格认定

正在开发用于治疗和预防由六种常见的、破坏性的病毒病原体引起的严重病毒性疾病：BK病毒、巨细胞病毒、人类疱疹病毒-6、EB病毒、腺病毒，以及JC病毒。病毒性疾病是移植患者愈后不佳的主要原因，可能导致致命性的后果。

AAV9基因疗法在Danon病中的研究新进展

结果证明了靶向LAMP2B的AAV9基因疗法可逆转Danon病小鼠模型的临床表现。

Epidiolex在美国被移出管制药品名单，2类儿童难治癫痫受益

在欧洲，该药品牌名为Epidyolex，于2019年9月获批，用于2岁及以上患者，辅助治疗与LGS和DS相关的癫痫。值得一提的是，Epidyolex也是欧洲批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物。

干细胞治疗脊髓症要进三期试验

基因和干细胞治疗正在进入更多的神经肌肉病治疗领域。

SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布

除此之外，开放标签第二个治疗周期结果的初步评估表明，SGX301治疗12周后缓解率持续升高。这些数据预计于2020年6月公布。

SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布

除此之外，开放标签第二个治疗周期结果的初步评估表明，SGX301治疗12周后缓解率持续升高。这些数据预计于2020年6月公布。

“用知识关心社会”：中国罕见病患者现状研究

这个项目也带给罕见病患者更多的精神支持，减去了他们的一份孤独。

研究发现苹果皮中的化合物可逆转多发性硬化症中的神经元损伤

研究人员称，这虽然不是一种治愈的方法，但是如果在人身上看到类似的反应，那将代表生活质量的重大变化。而且最重要的是，这是一种逆转，是在疾病发展到如此晚的阶段从未见过的。

基因编辑：让细胞“华丽转型再就业”

通过胶质细胞向神经元转分化治疗神经性疾病的基础研究取得重要进展

疑难罕见病多学科联合会诊中心上海揭牌造福患儿

复旦大学附属儿科医院院长黄国英透露：“在今后的MDT管理工作开展中，我们将把各专科患儿的资料进行分类整理保存，定期进行分析，并跟踪随访患儿的远期预后和随访。”

拜耳Eylea(阿柏西普)预充式注射器在欧洲获批上市，在中国已被纳入医保！

此次批准适用于欧盟所有27个成员国、英国、冰岛、挪威、列支敦士登。

罕见病临床研究：大数据有所短，小数据有所长

对于罕见病临床研究，大数据未必管用，小数据独具优势。如何用好小数据，促进罕见病临床试验结果公开发表，改善数据共享，促进成果转化，让更多罕见病患者获益？

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