资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
资讯
一图读懂丨儿童肿瘤VS成人肿瘤
行业资讯
2020/05/03
可以说,儿童肿瘤和成人肿瘤是完全不同的两类疾病。
自存脐带血真有价值吗?听听血液科医生咋说
行业资讯
2020/05/03
脐带血是新生儿出生后残留在胎盘和脐带中的血液,近几十年的研究发现其中含有丰富的造血干细胞,可以“变废为宝”成为造血干细胞临床移植来源之一。
GSK重磅ADC药物在中国申报临床,已在美国递交上市申请!
研究/数据
2020/05/02
它曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格,以及欧洲药品管理局的PRIME认定。
罕见“杀手”基因突变或缩短寿命
研究/数据
2020/05/02
该研究小组本月在eLife杂志上报道,平均每个人出生时都具有6种极为罕见的DNA突变,它们可以缩短人类寿命。突变越多,一个人越有可能在年轻时就患上与年龄相关的疾病或死亡。
爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白
研究/数据
2020/05/01
这为视网膜变性疾病找到了一个潜在的治疗靶标,即通过基因治疗抑制SARM1来有效预防神经元变性。
英国少数儿童出现罕见疾病 新冠病毒检测结果呈阴性症状却与其类似
行业资讯
2020/05/01
医生曾怀疑他感染新冠病毒,但检测结果显示为阴性。而马利并不是个例。
它带着15款在研基因疗法来了!新锐种子轮融资3000万美元
研究/数据
2020/05/01
此外,该公司还宣布与德州大学西南医学中心(UTSW)达成战略合作伙伴关系,以共同推进其基因疗法迅速进入临床。
脐带血技术新成果:他们储存的脐带血派上了大用场
行业资讯
2020/05/01
目前全球普遍认同的是综合序列治疗方案。首先是正畸治疗,为修复创造有利的硬组织条件。常规唇腭裂修复术一般安排在患儿出生后3~6个月,还可根据情况择机安排二次手术。
儿童期是血友病治疗关键期
研究/数据
2020/05/01
中国首部《血友家庭指南》(第一版)以及专注于为中国血友病患者及其家庭提供身心全方位帮助的“舒乐橙市”虚拟社区也同步上线。专家强调,儿童期是血友病治疗的关键时期,应及早采取规范化预防治疗,提前干预有利于儿童的关节发育,减轻出血症状,减少致残率。
RNA单碱基编辑技术!博雅辑因将公布新型基因编辑疗法治疗Hurler综合征的数据
行业资讯
2020/04/30
ASGCT是基因和细胞治疗领域的专业性学术组织,一年一度的ASGCT年会是基因和细胞治疗领域的顶级学术会议。今年,受疫情影响,年会将由原定的于美国波士顿召开改为线上举办。
Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑
研究/数据
2020/04/29
此外,根据Hammersmith婴儿神经病学量表2(HINE-2)的评测,有18名婴儿(43.9%)可以将头保持直立,13名(31.7%)可以侧向滚动,2名(4.9%)可以在有支撑的情况下站立。Firefish研究中Risdiplam的安全性与其已知的安全性一致。
显著改善SMA婴儿患者运动功能,罗氏口服疗法再达3期终点
研究/数据
2020/04/29
显著改善1至7个月婴儿患者的运动功能,达到试验的主要终点。去年11月,美国FDA已授予risdiplam优先审评资格。
FDA授予ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法资格认定
研究/数据
2020/04/29
用于治疗、修饰、逆转或治愈严重或危及生命的病症,而且初步临床证据表明该产品有潜力解决未满足的医疗需求,那么该产品将有资格获得RMAT资格认定。
我给两会带个言丨让患者更快用上新药好药
行业资讯
2020/04/29
019年,加强罕见病用药保障被写入政府工作报告,临床急需的新药好药加快上市,国家组织药品集中采购和使用试点在全国推开……全国两会即将召开,患者组织、医药企业、行业协会等普遍反映,一年多来,国家政策力推,药品可及性提升。
福建45种常用药、抗癌药降价 最高降93%
行业资讯
2020/04/29
既有广谱抗菌药阿莫西林、阿奇霉素,也有治疗糖尿病、高血压等慢性病的阿卡波糖、奥美沙坦酯,治疗罕见病肺动脉高压的安立生坦片和抗癌药紫杉醇、替吉奥、阿比特龙等药品也在列。新价格销售在全省所有公立医疗机构和驻闽军队医疗机构实施。
<
...
197
198
199
200
201
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部