FDA受理PR006治疗GRN 突变的额颞叶痴呆的探索性新药申请
FDA/EMA /CFDA
2020/03/31
颗粒蛋白前体缺乏会导致溶酶体功能障碍、蛋白降解和循环失效、神经炎症，最终导致神经变性和死亡，通常在确诊后3至10年内发生。
