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阵发性睡眠性血红蛋白尿的3期研究积极结果公布

完成PEGASUS研究的16周随机对照期的所有患者（n=77）均进入开放标签期，从第17周到第48周接受pegcetacoplan治疗，PEGASUS研究对pegcetacoplan与eculizumab进行了比较评估。

自身免疫性溶血性贫血3期临床研究最新进展

FDA同意了Rigel制药一项临床研究的主要疗效终点和附加次要终点

远端肾小管酸中毒药物有望在欧获批

欧盟委员会（EC）现在将审查CHMP意见，并预计在未来几周/几个月内就ADV7103在欧盟的上市许可做出最终决定。

系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发

Ayvakit是D816V突变KIT（SM的主要驱动因素）的强效选择性抑制剂，目前正开发用于治疗晚期和非晚期SM。

“穗岁康”超210万人参保

邓先生在分享会上表示，他的孩子被确诊为脊髓性肌肉萎缩症，此前参保的“平安佛”派上了用场，“60%的报销额度对于我们来说，是可以再坚持一段较长的治疗时间。”邓先生称。

招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者

研究药物HBM9161（HL161BKN）注射液是抗FcRn全人源单克隆抗体，HBM9161目前尚未上市，由申办方和铂医药引进的具有完全知识产权、全球新的生物制品，已获国家药品监督管理局审评同意开展临床试验。

ALS的2a期临床试验招募到首位患者

AT-1501可阻断CD40L通路的激活，在ALS的临床前动物模型中，CD40L通路被证明可以改善肌肉功能、延缓疾病进展和提高存活率。AT-1501之前已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。

α-1抗胰蛋白酶缺乏症的中期临床数据公布

数据表明，连续24周三剂量ARO-AAT可使致病突变Z蛋白(Z- AAT)持续降低，并改善肝病临床相关生物标志物。

神经纤维瘤病免疫治疗临床前研究启动了！

王皓毅研究员在基因编辑技术和CAR-T细胞免疫治疗方面具有多年的研究经验，其研究组产出了一系列相关科研成果。

山东：这3种罕见病药品，医保单独列支！最高报销90万！

据悉，山东此次在继续保留大病保险原有药品的基础上，适当增加群众急需的特殊疗效药品，通过谈判将治疗戈谢病、庞贝氏病和法布雷病等三种罕见病特殊疗效药品纳入大病保险保障范围，由省医疗保障局会同有关部门组织专家评审确定具体药品品种，与药品供应商进行价格谈判、签订协议。

Danon病基因疗法1期临床试验数据公布

RP-A501是该公司基于腺相关病毒载体（AAV）的候选基因疗法，表达LAMP2B用于治疗Danon病（Danon disease）。

Dravet综合征的2期研究完成首位患者给药

本研究将评估EPX-100治疗儿童Dravet综合征的疗效和安全性。该公司正在招募24名患者来完成这项研究。

原发性高草酸尿症研究最新进展

· 正在进行的开放性试验中，所有接受Nedosiran的PH患者（所有亚型），在第180天均实现尿草酸盐（PH关键性指标）正常值或者接近正常值。 · Nedosiran表现出了良好的耐受性，在本次正在进行的研究中没有出现严重的安全性问题。

ALS临床研究新进展

· IPL344治疗ALS患者具有临床显著疗效的早期指征(ALSFRS-R和SVC)； · IPL344显示了良好的安全性和耐受性； · 一项生物标志物表明，每日使用IPL344治疗可以恢复ALS患者正常的Akt激活水平。

弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动

vatiquinone已获得美国食品和药物管理局（FDA）治疗弗里德里希共济失调的孤儿药和快速通道资格认定。

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