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EB-101基因疗法治疗大疱性表皮松解症的关键三期临床试验实现首例患者治疗

• 研究的大多数潜在受试者已被预先筛选。 • EB-101在 Abeona公司被成功制造，并在斯坦福大学医学中心完成移植。

Reblozyl治疗β-地中海贫血的关键性3期试验结果公布

对需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl®不能作为红细胞输注的替代品。

FDA批准Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症相关的贫血

骨髓增生异常综合征（MDS）是一组与骨髓增生异常密切相关的血癌，其特征是健康红细胞、白细胞和血小板的无效产生，可导致贫血和频繁或严重的感染，患有贫血的MDS患者经常需要定期输血以增加血液循环中健康红细胞的数量。

Alnylam与Dicerna达成合作开发罕见肝病RNAi疗法

此外，两家公司还为其治疗原发性高草酸尿症（PH）的lumasiran和nedosiran的研究计划达成了各自知识产权的交叉许可。

作为克罗恩氏病患者，我们应该如何吃？

目前有许多治疗克罗恩病的方法。然而，这种疾病对每个人的身体影响不同，药物和饮食的搭配也因人而异。

PNAS:水果来源化合物有助于治疗多发性硬化

此外，研究人员还测试在第疾病发展60天时进行同样的药物治疗。众所周知，这一阶段小鼠的大脑以及几岁的慢性组织损伤已经形成。

纽福斯完成1.3亿元A轮融资，助推眼科基因治疗药物产业化

公司2020年设立上海/美国子公司，快速推动公司全球化进程，成为基因治疗等新技术的创新型公司。

投资3000万美元进行CMT2型的第二阶段试验测试

这些患者中最常见的问题之一是，将信息从周围神经的一端传输到另一端的微管网络不稳定。

“药不能停”背后的接力赛

正是各方的通力合作，不惧艰险、克服困难，才让这场爱心接力赛取得圆满的结果。

终止开发！Millendo公司罕见病新药IIb期研究失败

Prader-Willi综合征是一种罕见的遗传性疾病，该疾病在国外不同人群发病率为1/30000～1/10000。患者在新生儿期主要特征为严重肌张力低下、喂养困难、外生殖器发育不良，婴幼儿期后食欲亢进、肥胖、学习障碍及脾气暴躁。

系统性硬化病相关间质性肺疾病的首个专家共识

为了使患者尽可能获得最佳临床结局，需要在疾病管理的多个方面达成多学科共识。

江西落地实施第二批国家药品集中采购和使用中选结果

第二批国家组织药品集采共有32个品种中选，覆盖糖尿病、高血压、抗肿瘤和罕见病等治疗领域，32个药品中选价格与集采前相比，平均降幅53%，最高降幅93%。“尤其是阿卡波糖、格列美脲等慢性病常用药大幅降价，将显著降低患者负担。”

PTX-022治疗先天性厚甲症的2/ 3期关键研究患者招募完成

预计于今年第四季度发布快速通道资格认定所需的整体研究数据。

NASH新药AKR-001达到2期临床终点；创新血友病疗法喜获FDA批准

该试验显示，与标准化疗相比，Imfinzi组合疗法给患者的总生存期（OS）带来统计学显著和具有临床意义的改善。

罕见病患儿走向新生的希望之光——脐带血

而脐带血内来源的造血干细胞，因含量丰富，易于获得，实物储存、配型要求低，移植物体抗宿主病发生率低等多重优势，备受临床治疗的青睐。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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