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神经纤维瘤病免疫治疗临床前研究启动了！
研究/数据
2020/12/17
王皓毅研究员在基因编辑技术和CAR-T细胞免疫治疗方面具有多年的研究经验，其研究组产出了一系列相关科研成果。
山东：这3种罕见病药品，医保单独列支！最高报销90万！
行业资讯
2020/12/16
据悉，山东此次在继续保留大病保险原有药品的基础上，适当增加群众急需的特殊疗效药品，通过谈判将治疗戈谢病、庞贝氏病和法布雷病等三种罕见病特殊疗效药品纳入大病保险保障范围，由省医疗保障局会同有关部门组织专家评审确定具体药品品种，与药品供应商进行价格谈判、签订协议。
Danon病基因疗法1期临床试验数据公布
研究/数据
2020/12/16
RP-A501是该公司基于腺相关病毒载体（AAV）的候选基因疗法，表达LAMP2B用于治疗Danon病（Danon disease）。
Dravet综合征的2期研究完成首位患者给药
研究/数据
2020/12/16
本研究将评估EPX-100治疗儿童Dravet综合征的疗效和安全性。该公司正在招募24名患者来完成这项研究。
原发性高草酸尿症研究最新进展
研究/数据
2020/12/15
· 正在进行的开放性试验中，所有接受Nedosiran的PH患者（所有亚型），在第180天均实现尿草酸盐（PH关键性指标）正常值或者接近正常值。 · Nedosiran表现出了良好的耐受性，在本次正在进行的研究中没有出现严重的安全性问题。
ALS临床研究新进展
研究/数据
2020/12/14
· IPL344治疗ALS患者具有临床显著疗效的早期指征(ALSFRS-R和SVC)； · IPL344显示了良好的安全性和耐受性； · 一项生物标志物表明，每日使用IPL344治疗可以恢复ALS患者正常的Akt激活水平。
弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
研究/数据
2020/12/14
vatiquinone已获得美国食品和药物管理局（FDA）治疗弗里德里希共济失调的孤儿药和快速通道资格认定。
罕见病的中国桥梁
行业资讯
2020/12/14
两轮融资和全球研究副总裁挂帅之后，北海康成未来有哪些规划和布局？“我们很清晰地知道在罕见病领域哪些是高风险、哪些是低风险，什么是真正的机会。并且，除了由于基因遗传造成的罕见病之外，我们也在积极耕耘罕见肿瘤领域。”创始人及CEO薛群博士说。
医药界年末大并购！阿斯利康390亿美元收购美国药厂Alexion
行业资讯
2020/12/14
阿斯利康表示，收购Alexion将加强公司在罕见病药物市场的竞争力，这一领域利润丰厚，将增强公司未来几年的营收和现金流。 Alexion年销售额约60亿美元，其中大部分由罕见血液病药物Soliris贡献。
医保局考虑把更多罕见病用药纳入集采，涉及杨森、诺和诺德等数十亿美元品种！
行业资讯
2020/12/13
三分钱一片的二甲双胍，降幅超过90%的阿卡波糖原研……肿瘤药、糖尿病用药等临床需求大的药品一直是备受业界关注的集采重点，但第二批集采将安立生坦纳入集采目录证明，罕见病用药也可以进集采了。
治疗先天性肌强直，NaMuscla于苏格兰获批上市
行业资讯
2020/12/12
新闻稿指出，NaMuscla是治疗NDM成人患者症状性肌强直的首款获批疗法。
全民健康路上，如何让“罕见”的他们不掉队？
行业资讯
2020/12/12
值得注意的是，创新技术或许能为破解罕见病难题带来新思路。张抒扬介绍，北京协和医院在1984年以后治疗的垂体瘤患者，每人都留下了一张面部的照片。通过建立“罕见病表情库”，人脸识别等人工智能技术将能协助基层医生提升罕见病诊断能力，让更多患者有望实现早诊早治。
亨廷顿舞蹈症的3期临床试验招募到首批患者
研究/数据
2020/12/11
这项研究将在美国、加拿大和欧洲约60个研究中心招募480名年龄在25岁及以上，临床诊断为成人起病HD的患者。治疗期将持续78周，并有一个可选的开放标签扩展研究。
全民健康路上，如何让“罕见”的他们不掉队？
行业资讯
2020/12/10
寒冬里，有这样“罕见”的他们——稍微冷一点就浑身发白发紫，皮肤坚硬如铁，进而手指、脚趾溃烂，因为肺部纤维化加重而难以呼吸……
罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
研究/数据
2020/12/10
HAVEN项目是A型血友病领域开展的最大规模的关键临床试验项目之一，会上公布的新数据，建立在先前观察到的结果，强化了A型血友病药物Hemlibra（emicizumab）的长期疗效和安全性。
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