自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
研究/数据
2020/10/19
欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议授予Libmeldy（编码芳基硫酸酯酶-A的冻存自体CD34+细胞）完全或标准批准，这是一款基于自体CD34+细胞的基因疗法，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）。
