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资讯
ALS的2a期临床试验招募到首位患者
研究/数据
2020/12/04
AT-1501之前已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
师生“暖风”行动 吹暖罕见病少年的心
行业资讯
2020/12/03
这个孩子身患一种罕见病，叫做杜氏进行性肌营养不良，俗称DMD。
脆性X综合征的临床2期研究积极结果公布
研究/数据
2020/12/03
BPN14770在30例患者中表现出良好的安全性和认知行为功能方面的益处。
发作性睡病药物扩大适应症，用于治疗成人患者的猝倒
研究/数据
2020/12/03
· WAKIX是首款也是唯一被批准用于治疗发作性睡病成人患者白天过度嗜睡或猝倒的非管制药品。
Leigh综合征研究新进展
研究/数据
2020/12/02
· Taysha公司预计将于2021年向FDA提交TSHA-104的研究性新药申请； · 目前多个管线项目已获得儿科罕见病和孤儿药资格认定，包括用于GM2神经节苷脂病的TSHA-101、用于Rett综合征的TSHA-102和针对CLN1的TSHA-118。
嗜酸细胞性食管炎研究新进展
研究/数据
2020/11/30
该研究性使用的资格认定获得是基于EoE患者3期试验A部分的阳性结果。
从“患者等药”到“药等患者”
行业资讯
2020/11/29
联手打通了特许药械进口全链条通道，结合特许药械追溯管理平台将纸质审批转变为线上审批，让病人用药用械等待时间从6个月缩短到最快3个工作日。
诊断难，求药难，罕见病诊疗如何突破困境？
行业资讯
2020/11/29
基因的随机突变性，给予了罕见病患者最坏的可能。
8岁女孩吃饭、考试甚至走路都容易睡着，医生说这是一种罕见病
病友故事
2020/11/28
经仔细询问和检查后，神经内科医生诊断卉卉患上了罕见的“发作性睡病”。
尼曼匹克病C型的3期临床试验开始招募
研究/数据
2020/11/27
该公司前不久宣布，已收到美国FDA的通知，可以开始进行其3期全球关键性临床试验，一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组、多中心3期研究，以评估2000 mg/kg Trappsol®Cyclo™ （羟丙基-β-环糊精）和护理标准对比安慰剂和护理标准的安全性、耐受性和疗效。
血友病基因疗法的三期研究完成首位患者给药
研究/数据
2020/11/27
单次输注后的整个5年研究期间将对参与者进行分析，以进一步评估其持久性和功效。
2岁女儿患罕见骨病 90后妈妈截骨救女
行业资讯
2020/11/26
从自己髋关节的髂骨处取出1块约拇指大小的骨头，移植到孩子小腿骨上。
基因疗法治疗Rett综合征新进展
研究/数据
2020/11/26
· 该项目利用了新型miRARE平台技术，在细胞层面上控制转基因表达； · TSHA-102有望在2021年提交新药临床试验申请。
从今天起，ATTR有自己的名字了
行业资讯
2020/11/26
ATTR中文全称转甲状腺素蛋白淀粉样变性，是一项罕见的、进行性的疾病。ATTR可影响体内多个器官和组织，包括周围神经系统和心脏、肾脏、消化道、眼等器官。据估计，全球约有45万人受到ATTR的影响。
进行性核上性麻痹临床试验招募到首批患者
研究/数据
2020/11/25
进行性核上性麻痹是一种罕见病，该公司已被美国食品药品监管局（FDA）和欧洲药品局（EMA）授予“孤儿药”资格认定。
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