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吃药靠掰、用量靠猜……儿童用药困局该如何破解？
行业资讯
2021/04/14
还有罕见病等的治疗用药，适宜的剂型、规格严重缺乏，药品说明书缺少儿童的适应症和用法用量。
招募视神经脊髓炎（NMO）患者 | 临床研究
研究/数据
2021/04/14
视神经脊髓炎（NMO）致残率极高，大多数患者会遗留严重的视力障碍和肢体功能障碍。
关爱“玻璃人” 让生命之花怒放
行业资讯
2021/04/13
如果不能及时治疗，会导致残疾甚至失去生命。
深圳重疾险新增三项健康增值服务 用罕见病特效药最高补5万元
行业资讯
2021/04/13
为减轻罕见病患者家庭的医疗费用压力，深圳重疾险保障增加了罕见病特药津贴，确诊为SMA脊肌萎缩症、庞贝氏病、法布雷病和黏多糖贮积症的参保人在使用诺西那生钠、美而赞、法布赞、艾而赞等特效药时，最高可享5万元的费用补贴。
血友病基因疗法获FDA再生医学先进疗法资格认定
研究/数据
2021/04/13
MAT计划的另一个好处是，获得RMAT资格认证和加速批准产品的开发者能够满足从传统验证性临床试验以外来源获得的临床证据的审批后需求。
美国抗盲基金会在七个新的转化研究项目中投资550万美元
研究/数据
2021/04/12
为了启动经过授权的临床试验，药物开发商必须向美国食品与药物管理局（FDA）提交新药研究（IND）申请，该过程需要昂贵的临床前研究，监管知识和制造专业知识。TRAP资助的赠款支持这些工作，并指导项目提交IND。
Leber遗传性视神经病变全球的研究和治疗展望 | 重磅
行业资讯
2021/04/08
本文摘取自《中国Leber遗传性视神经病变患者生存状况调研报告》 ，该报告由蔻德罕见病中心（CORD，原罕见病发展中心）发布。
医保创新药缘何“进院难”？
行业资讯
2021/04/08
这组数据如何得出？为什么会出现创新药“进院难”？医疗机构配备药品受哪些因素影响？
点亮渐冻的人生
行业资讯
2021/04/07
被确诊渐冻症一年多，几个月前，他的右臂也有了左臂一开始的感觉。他不知道留给他的时间还剩多少，但一个愿望却越来越强烈：他要用自己的方式和病魔抗争。
极罕见肾病的积极临床结果
研究/数据
2021/04/04
由于肾功能迅速下降，该患者即将接受透析，而在接受CER-001治疗期间，避免了透析的需要。此外，该患者由于角膜脂质沉积导致的视觉模糊也消失。随访1年后，仍能观察到视觉功能的明显改善。
脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法长期数据
行业资讯
2021/04/03
随之导致超长链脂肪酸（VLCFAs）在肾上腺皮质以及脑和脊髓的白质中的毒性聚集。
基因疗法治疗白细胞黏附缺陷症获FDA再生医学高级疗法资格认定
研究/数据
2021/04/02
RMAT资格认定是基于RP-L201正在进行的1/2期临床试验中令人鼓舞的初步安全性和有效性数据授予的。
FDA批准进行性多灶性白质脑病临床研究
研究/数据
2021/03/26
目前，还没有针对PML的特异性预防措施，也没有有效的抗JCV治疗。
原发性高草酸尿症3型临床试验最新进展
研究/数据
2021/03/26
该研究旨在评估单剂量Nedosiran对PH3患者的安全性和有效性。候选药物Nedosiran正在开展治疗PH1，PH2和PH3的临床研究。
“港药通”最快6月在深圳“落地”
行业资讯
2021/03/25
“港药通”的药品名单将是“机动”的，将根据现实情况和患者需求不断进行动态调整。
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